自閉癥的干細(xì)胞療法是一個(gè)正在進(jìn)行的研究課題，并且被醫(yī)學(xué)界認(rèn)為是實(shí)驗(yàn)性的。家長(zhǎng)可以找到宣傳自閉癥干細(xì)胞治療的收費(fèi)診所，但這些診所大多數(shù)都是在未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的情況下運(yùn)營(yíng)的，而且每個(gè)診所都宣傳自己的方法，這給家長(zhǎng)帶來了很多困惑，不知道如何比較他們的治療方法選項(xiàng)。

本文的目的是清楚地解釋使用臍帶血單核細(xì)胞（CB-MNC）或臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（UC-MSC）、神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）治療自閉癥的干細(xì)胞療法的特點(diǎn)。我們無意排斥其他類型的自閉癥干細(xì)胞療法，但CB-MNC和UC-MSC、NSCs是父母最有可能嘗試的干細(xì)胞療法類型，因此我們希望重點(diǎn)關(guān)注并深入解釋它們。由于這是一個(gè)復(fù)雜的主題，因此解釋很長(zhǎng)，但它分為幾個(gè)部分，以便讀者可以跳過。

父母應(yīng)該了解的關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥的一切

干細(xì)胞治療腦部疾病是如何開始的？

使用干細(xì)胞療法治療自閉癥的想法始于腦癱的干細(xì)胞療法，而腦癱的干細(xì)胞療法又始于代謝性疾病的干細(xì)胞移植。

1995年至2007年間，杜克大學(xué)的團(tuán)隊(duì)與醫(yī)學(xué)博士Joanne Kurtzberg合作，為患有罕見代謝疾病的兒童進(jìn)行了100多次臍帶血移植。如果不及時(shí)治療，這些疾病會(huì)導(dǎo)致認(rèn)知和身體損傷，并最終導(dǎo)致死亡。發(fā)表的結(jié)果是一項(xiàng)突破¹：臍帶血移植可以挽救這些患者的生命。他們的認(rèn)知功能不僅不再下降，而且實(shí)際上有所改善。

代謝性疾病患者認(rèn)知能力的改善引發(fā)了這樣的假設(shè)：類似的治療可能有助于患有腦癱和自閉癥等神經(jīng)發(fā)育障礙的兒童。該治療方法包括靜脈輸注臍帶血單核細(xì)胞（MNC），這是包含干細(xì)胞的血液成分。一個(gè)重要的區(qū)別是，患有代謝性疾病的兒童在臍帶血移植前接受了化療，干細(xì)胞終生植入，而在治療神經(jīng)發(fā)育障礙時(shí)，兒童不接受任何化療，干細(xì)胞也不會(huì)植入。孩子們確實(shí)接受了苯海拉明預(yù)處理，以防止對(duì)儲(chǔ)存細(xì)胞的化學(xué)物質(zhì)產(chǎn)生過敏反應(yīng)。

從2005年開始，杜克大學(xué)開展了一系列研究，為腦癱兒童提供臍帶血MNC，最初是給孩子們自己的（自體）臍帶血，后來又使用兄弟姐妹的臍帶血。其他研究人員也開展了利用臍帶血或其他類型干細(xì)胞進(jìn)行干細(xì)胞療法治療腦癱的臨床試驗(yàn)。這項(xiàng)研究仍在進(jìn)行中，但已發(fā)表的幾篇論文表明，與對(duì)照組相比，干細(xì)胞療法治療腦癱的治療組有顯著改善^2-6。

什么是自閉癥？

干細(xì)胞療法治療腦癱的成功啟發(fā)了干細(xì)胞療法治療更常見的自閉癥。盡管它們都是神經(jīng)發(fā)育障礙，但腦癱和自閉癥之間存在重要區(qū)別。

腦癱是由出生時(shí)的腦部損傷引起的，例如腦部出血或缺氧可能引發(fā)腦癱。腦癱的發(fā)生率約為千分之二，但早產(chǎn)兒的發(fā)病率是其十倍^7,8?？傮w而言，大約每323名小學(xué)生中就有1名患有腦癱 (CDC)。通常腦癱是在嬰兒出生第一年被診斷出來的，此時(shí)嬰兒的運(yùn)動(dòng)技能落后于正常的發(fā)育里程碑。

自閉癥譜系障礙 (ASD) 通常要到孩子幾歲時(shí)才被診斷出來，原因是語言和社交技能方面存在困難，以及行為僵化或重復(fù)。在發(fā)達(dá)國(guó)家，患有自閉癥的兒童比例一直在上升；十年間，美國(guó)自閉癥患病率已從每125名兒童中就有1人上升到最新統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)為每59名兒童中就有1人 (CDC) ⁹。我們正處于這樣一個(gè)階段：每個(gè)有小孩的人都認(rèn)識(shí)一個(gè)有自閉癥孩子的人。

眾所周知，自閉癥譜系障礙具有多種危險(xiǎn)因素和發(fā)展路徑，因此神經(jīng)學(xué)家將其稱為“異質(zhì)”障礙。對(duì)于一些兒童來說，自閉癥有遺傳因素：超過1000個(gè)候選基因與自閉癥有關(guān)，已知自閉癥在某些家庭中存在，雙胞胎和兄弟姐妹更有可能同時(shí)患有自閉癥^10-12。

多種環(huán)境風(fēng)險(xiǎn)因素也與自閉癥有關(guān)，包括父母年齡、懷孕期間的孕產(chǎn)婦健康、幼兒時(shí)期的重金屬暴露等等^13,14。盡管“疫苗導(dǎo)致自閉癥”的理論已被徹底推翻¹⁵，但我們確實(shí)知道患有自閉癥的兒童更有可能出現(xiàn)免疫系統(tǒng)活動(dòng)增強(qiáng)^16,17和大腦神經(jīng)炎癥^18,19。這個(gè)社區(qū)有一種說法，“如果你遇到了一個(gè)自閉癥患者，那么你就遇到了一個(gè)自閉癥患者”，因?yàn)闆]有兩個(gè)病例是相同的²⁰。

針對(duì)自閉癥有哪些干細(xì)胞研究？

自閉癥是干細(xì)胞治療的良好候選者，因?yàn)橛凶C據(jù)表明，靜脈注射某些類型的干細(xì)胞可以改善免疫系統(tǒng)的整體調(diào)節(jié)和大腦中的神經(jīng)連接^21-23。然而，自閉癥的臨床試驗(yàn)落后于腦癱的研究。

2011年至2023年間，全球開展了70項(xiàng)針對(duì)腦癱及密切相關(guān)疾病的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，而針對(duì)自閉癥的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)僅有15項(xiàng)^24-27。

杜克大學(xué)Kurtzberg博士的團(tuán)隊(duì)于2014年啟動(dòng)了他們的第一個(gè)自閉癥臨床試驗(yàn)，用自己的臍帶血治療兒童 ( NCT02176317 )。盡管該研究沒有對(duì)照組，但已發(fā)表的結(jié)果顯示 Vineland 適應(yīng)行為量表 (VABS) 以及臨床醫(yī)生測(cè)量的量表有顯著改善²²。對(duì)于非語言智商在70或以上的兒童來說，改善要好得多。

加利福尼亞州薩特健康中心 ( NCT01638819 ) 進(jìn)行的一項(xiàng)類似研究，使用較低的細(xì)胞劑量，沒有發(fā)現(xiàn)顯著的改善²³。

從那時(shí)起，杜克大學(xué)和巴拿馬干細(xì)胞研究所都完成了用不同來源的細(xì)胞（來自臍帶組織的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC））治療自閉癥的臨床試驗(yàn)（詳細(xì)描述如下）。巴拿馬試驗(yàn)于2015年進(jìn)行，結(jié)果于2019年6月發(fā)布⁴¹，而杜克試驗(yàn)于2017年進(jìn)行，數(shù)據(jù)仍在準(zhǔn)備中。下表是迄今為止針對(duì)自閉癥的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的總結(jié)，僅限于北美的試驗(yàn)以及使用臍帶血MNC（縮寫CB-MNC）或臍帶組織MSC（縮寫 UC-MSC）的試驗(yàn)。

研究名稱	NCT編號(hào)	地位	狀況	干預(yù)措施	贊助	研究類型	地點(diǎn)	最后發(fā)布的更新
1	自體骨髓干細(xì)胞治療自閉癥	NCT02627131	完全的	自閉癥紊亂	生物:自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞	Vinmec 醫(yī)療保健系統(tǒng)	介入治療	Vinmec 國(guó)際醫(yī)院，河內(nèi)，越南	2015-12-10
2	自體骨髓干細(xì)胞治療結(jié)合心理治療和康復(fù)治療自閉癥	NCT03225651	完全的	自閉癥	生物:干細(xì)胞移植行為的:心理治療與康復(fù)	Vinmec干細(xì)胞與基因技術(shù)研究所	介入治療	Vinmec 干細(xì)胞和基因技術(shù)研究所，河內(nèi)，越南	2019-09-06
3	自體臍帶血干細(xì)胞為了自閉癥	NCT01638819	完全的有結(jié)果	自閉癥	生物:自體臍帶血干細(xì)胞生物：安慰劑	薩特健康	介入治療	薩特兒科神經(jīng)病學(xué)，薩克拉門托，加利福尼亞州，美國(guó)	2018-08-20
4	同種異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥	NCT02192749	完全的	自閉癥	生物:臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞	轉(zhuǎn)化生物科學(xué)	介入治療	干細(xì)胞研究所，巴拿馬城，巴拿馬	2017-10-13
5	自體骨髓干細(xì)胞對(duì)于患有以下疾病的兒童自閉癥頻譜障礙	NCT01740869	狀態(tài)未知	自閉癥光譜	其他：干細(xì)胞	何塞·岡薩雷斯博士大學(xué)醫(yī)院	介入治療	墨西哥新萊昂州蒙特雷 Dr. Jose E. Gonzalez 大學(xué)醫(yī)院血液科	2015-06-04
6	脂肪來源干細(xì)胞治療自閉癥	NCT01502488	取消	自閉癥	程序:脂肪采集和干細(xì)胞注射	不老再生研究所	介入治療	永恒再生研究所有限責(zé)任公司，阿文圖拉，佛羅里達(dá)州，美國(guó)	2017-07-21
7	安全性和有效性干細(xì)胞患者的治療自閉癥	NCT01343511	完全的	自閉癥	生物:人臍帶血單核細(xì)胞生物：人臍帶血單核細(xì)胞和人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞	深圳市北科生物科技有限公司	介入治療	山東交通醫(yī)院，濟(jì)南，山東，中國(guó)	2011-10-14
8	培養(yǎng)同種異體成人臍帶間充質(zhì)的安全性干細(xì)胞靜脈輸液用于自閉癥	NCT05003960	招聘	自閉癥	生物：AlloRx	骨科和再生醫(yī)學(xué)基金會(huì)	介入治療	安提瓜和巴布達(dá)圣約翰斯醫(yī)療外科協(xié)會(huì)中心雅典比佛利山醫(yī)療集團(tuán) (Athens Beverly Hills Medical Group), 格利法達(dá), 雅典, 希臘Mediterraneo Hospital Ilias 8-12, 格利法達(dá), 雅典, 希臘	2023-11-14
9	聯(lián)合銀行干細(xì)胞為了自閉癥頻譜障礙	NCT04710810	完全的	自閉癥頻譜混亂	其他:臍帶血單核干細(xì)胞	圣彼得堡別赫捷列夫心理神經(jīng)研究所	介入治療	圣彼得堡別赫捷列夫心理神經(jīng)研究所，圣彼得堡，俄羅斯聯(lián)邦 Санкт-Петербург	2021-08-04
10	干細(xì)胞治療于自閉癥頻譜障礙	NCT01974973	取消	自閉癥頻譜障礙	程序:自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞移植	神經(jīng)元大腦和脊柱研究所	介入治療	Neurogen 大腦和脊柱研究所，印度馬哈拉施特拉邦孟買	2018-10-25
11	ASD 特異性誘導(dǎo)多能干細(xì)胞用于疾病建模	NCT02720939	完全的	自閉癥頻譜混亂		臺(tái)大醫(yī)院	觀察性	國(guó)立臺(tái)灣大學(xué)醫(yī)院，臺(tái)北，臺(tái)灣	2021-09-02
12	研究自體骨髓來源的安全性和有效性的臨床試驗(yàn)細(xì)胞用于治療自閉癥	NCT01836562	狀態(tài)未知	自閉癥	生物:干細(xì)胞療法	浦那柴坦亞醫(yī)院	介入治療	印度馬哈拉施特拉邦浦那柴坦亞醫(yī)院	2014-09-17
13	hCT-MSC 在兒童中的應(yīng)用自閉癥頻譜混亂	NCT04089579	完全的	自閉癥頻譜混亂	生物:臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞其他:安慰劑輸液	喬安妮·庫(kù)茨伯格，醫(yī)學(xué)博士	介入治療	杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心，達(dá)勒姆，北卡羅來納州，美國(guó)	2024-02-14
14	老年癡呆癥自閉癥和認(rèn)知障礙干細(xì)胞治療研究	NCT03724136	通過邀請(qǐng)函報(bào)名	阿爾茨海默病阿爾茨海默癡呆癥血管性癡呆還有 15 個(gè)	程序:靜脈注射骨髓干細(xì)胞 (BMSC) 組分程序:鼻內(nèi)局部骨髓干細(xì)胞 (BMSC) 組分程序：近紅外光	MD干細(xì)胞	介入治療	MD 干細(xì)胞，韋斯特波特，康涅狄格州，美國(guó)MD 干細(xì)胞，珊瑚泉，佛羅里達(dá)州，美國(guó)Medcare 骨科和脊柱醫(yī)院，迪拜，阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)	2024-04-15
15	腦癱患者的同種異體臍帶血輸注	NCT03826498	招聘	腦癱	生物: CP CB-MNC 注射其他：標(biāo)準(zhǔn)治療	國(guó)家資助的醫(yī)療機(jī)構(gòu)“薩馬拉王朝醫(yī)療中心”	介入治療	王朝醫(yī)療中心，薩馬拉，俄羅斯聯(lián)邦	2023-01-18

為什么用間充質(zhì)干細(xì)胞/基質(zhì)細(xì)胞 (MSC) 治療自閉癥？

根據(jù)實(shí)驗(yàn)室研究和其他疾病的臨床試驗(yàn)，MSC是用于治療自身免疫性疾病和炎癥的主要細(xì)胞類型^28-30。

臨床試驗(yàn)中MSC的主要來源是骨髓、脂肪組織和臍帶組織^24,27。 不管怎么說，間充質(zhì)干細(xì)胞是再生醫(yī)學(xué)中最受歡迎的細(xì)胞類型，因?yàn)槌怂鼈冎委熑魏晤愋脱装Y的潛力之外，它們還被認(rèn)為具有“免疫特權(quán)” ^28-30。

具有免疫特權(quán)意味著這些細(xì)胞不會(huì)觸發(fā)患者的免疫系統(tǒng)將它們識(shí)別為外來細(xì)胞。當(dāng)來自捐贈(zèng)者的間充質(zhì)干細(xì)胞被給予患者時(shí)，不需要進(jìn)行捐贈(zèng)者-患者匹配測(cè)試。這具有巨大的實(shí)際優(yōu)勢(shì)，診所可以從無關(guān)的捐贈(zèng)者那里獲得MSC，并用它們來治療所有患者。

MSC的最新免疫學(xué)研究表明，它們并不是100%的免疫特權(quán)，事實(shí)上，說它們是“免疫逃避”更為準(zhǔn)確³¹。仔細(xì)的測(cè)試表明，在接受捐贈(zèng)者的間充質(zhì)干細(xì)胞后，許多患者確實(shí)會(huì)產(chǎn)生針對(duì)捐贈(zèng)者的抗體³²。幸運(yùn)的是，這些抗體的存在水平非常低，不會(huì)引起癥狀，而且仍不清楚它們會(huì)持續(xù)多久。

總體而言，MSC具有出色的安全記錄，在過去十年中，數(shù)以萬計(jì)的患者接受了來自無關(guān)捐贈(zèng)者的MSC，而沒有經(jīng)歷MSC注射或輸注的移植物抗宿主反應(yīng)^24,27。

CB-MNC與UC-MSC干細(xì)胞治療有何區(qū)別？

迄今為止，尚無證據(jù)表明對(duì)于自閉癥患者，臍帶血MNC (CB-MNC) 或臍帶組織MSC (UC-MSC) 哪種干細(xì)胞療法更好。幾年前，中國(guó)的一項(xiàng)自閉癥研究報(bào)告稱，CB-MNC與UC-MSC結(jié)合使用比單獨(dú)使用CB-MNC效果更好²¹。目前，杜克大學(xué)正在進(jìn)行一項(xiàng)臨床試驗(yàn) ( NCT03473301 )，測(cè)試CB-MNC與UC-MSC的腦癱診斷結(jié)果。這是世界上首次針對(duì)任何神經(jīng)系統(tǒng)疾病使用CB-MNC與UC-MSC進(jìn)行再生醫(yī)學(xué)測(cè)試，但結(jié)果尚未出來。

在比較兩種細(xì)胞類型的治療方法時(shí)，父母應(yīng)該牢記一些實(shí)際問題。下表中有一個(gè)摘要，以及每個(gè)主題的一個(gè)段落。

據(jù)我們所知，臍帶血干細(xì)胞需要一些HLA匹配。然而，必要的匹配量仍然存在爭(zhēng)議³³。2018年發(fā)表的一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，當(dāng)中風(fēng)患者輸注完全不匹配的臍帶血時(shí)，沒有出現(xiàn)不良反應(yīng)³⁴。因此，再生醫(yī)學(xué)與臍帶血需要多少匹配尚無定論。

CB-MNC的細(xì)胞劑量高于UC-MSC。這部分是因?yàn)閁C-MSC已被分離和培養(yǎng)以產(chǎn)生更集中的細(xì)胞群，而干細(xì)胞僅是CB-MNC22中的微量成分。這也是因?yàn)镃B-MNC是血液的天然成分，而UC-MSC并不天然存在于血液中，因此靜脈注射時(shí)必須小心³⁵。

父母應(yīng)該意識(shí)到的最大區(qū)別是CB-MNC和UC-MSC之間準(zhǔn)備治療所需的處理量截然不同。臍帶血的處理主要包括旋轉(zhuǎn)血液以分離MNC成分，這只需要幾個(gè)小時(shí)。相比之下，為治療準(zhǔn)備MSC通常需要在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行幾個(gè)階段的細(xì)胞培養(yǎng)，這可能需要一個(gè)月才能達(dá)到治療劑量。從字面上可以說，沒有兩個(gè)實(shí)驗(yàn)室可以用臍帶組織生產(chǎn)完全相同的MSC產(chǎn)品，因?yàn)樵撨^程有很多細(xì)節(jié)，包括如何處理細(xì)胞以及使用了哪些化學(xué)物質(zhì)，這些細(xì)節(jié)在實(shí)驗(yàn)室之間可能有所不同。因此，來自一個(gè)實(shí)驗(yàn)室的4000萬個(gè)UC-MSC與來自另一個(gè)實(shí)驗(yàn)室的4000萬個(gè)UC-MSC并不相同。僅舉一個(gè)例子，巴拿馬干細(xì)胞研究所培養(yǎng)UC-MSC經(jīng)過5代³⁶，而杜克大學(xué)在2代后停止³⁷。

家長(zhǎng)現(xiàn)在可以在哪里獲得自閉癥治療？

在美國(guó)境內(nèi)，F(xiàn)DA只允許再生醫(yī)學(xué)療法作為注冊(cè)臨床試驗(yàn)的一部分。您可以通過ClinicalTrials.gov網(wǎng)站查找所有美國(guó)試驗(yàn)，也可以在《臍帶血家長(zhǎng)指南》網(wǎng)站上搜索招募臍帶血試驗(yàn)。

在本文發(fā)表時(shí)，整個(gè)北美唯一可用于自閉癥的臨床試驗(yàn)是在杜克大學(xué)進(jìn)行的。杜克大學(xué)正在研究CB-MNC 和UC-MSC的自閉癥治療方法，但所有試驗(yàn)都很快就滿了。為患有自閉癥的孩子或該孩子的親兄弟姐妹儲(chǔ)存了臍帶血的父母可以報(bào)名參加CB-MNC正在進(jìn)行的“擴(kuò)展訪問”治療。父母可能會(huì)遇到反對(duì)者，他們聲稱“家庭銀行中的大部分臍帶血都是不好的”。

Kurtzberg博士的團(tuán)隊(duì)在開始用家庭銀行中儲(chǔ)存的臍帶血治療神經(jīng)發(fā)育障礙時(shí)發(fā)表的數(shù)據(jù)證明了這一點(diǎn)38：在考慮進(jìn)行首次再生醫(yī)學(xué)研究的507名患者中，只有13%被排除在外，因?yàn)樗麄兡殠е械募?xì)胞計(jì)數(shù)血液?jiǎn)挝惶?。在接受治療?84名兒童中，只有7%的臍帶血單位被發(fā)現(xiàn)受到細(xì)菌污染。北美的許多家長(zhǎng)都會(huì)去巴拿馬干細(xì)胞研究所的商業(yè)診所，我們對(duì)Neil Riordan博士的采訪中介紹了他們的項(xiàng)目。

巴拿馬干細(xì)胞研究所專門治療來自臍帶組織的間充質(zhì)干細(xì)胞患者，這些臍帶組織是他們?cè)谧约旱膶?shí)驗(yàn)室中生產(chǎn)的。 根據(jù)會(huì)議發(fā)言期間公布的數(shù)字，杜克大學(xué)這兩個(gè)治療中心每月收治患者的人數(shù)為100人，巴拿馬干細(xì)胞研究所每月收治患者的人數(shù)為200人。

• 隨著再生醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，干細(xì)胞療法在神經(jīng)系統(tǒng)疾病、慢病防治等領(lǐng)域的應(yīng)用前景令人矚目。值得欣慰的是，除了在既往臨床研究及應(yīng)用中，常涉及到的脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞等類型，神經(jīng)干細(xì)胞等其他來源干細(xì)胞也不斷涌現(xiàn)。雖然目前仍涉及諸多挑戰(zhàn)，但隨著神經(jīng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的不斷開展及立法的不斷完善，將為自閉癥領(lǐng)域提供新的方向，未來也將使更多自閉癥患者獲益！如果您也想尋求干細(xì)胞這項(xiàng)新興療法的幫助，可以咨詢杭吉干細(xì)胞科技咨詢部。

神經(jīng)干細(xì)胞治療自閉癥的原理是什么？

神經(jīng)干細(xì)胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細(xì)胞，可以在適當(dāng)條件下分化成多種類型的神經(jīng)細(xì)胞。其治療自閉癥的原理主要包括以下幾個(gè)方面：

修復(fù)神經(jīng)回路：自閉癥患者的大腦神經(jīng)回路存在異常，神經(jīng)干細(xì)胞可以通過分化為神經(jīng)元并重新建立正常的連接，促進(jìn)大腦功能的恢復(fù)和改善。

促進(jìn)神經(jīng)發(fā)育：神經(jīng)干細(xì)胞具有促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞生成和發(fā)育的能力，可以幫助自閉癥患者的大腦發(fā)育達(dá)到正常水平。

調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)：研究表明，自閉癥患者的免疫系統(tǒng)存在異常，神經(jīng)干細(xì)胞可以通過調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的功能，減輕炎癥反應(yīng)和免疫異常，從而改善自閉癥癥狀。

家長(zhǎng)應(yīng)該向提供干細(xì)胞治療自閉癥的機(jī)構(gòu)詢問以下問題：

在美國(guó)，任何未經(jīng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)而提供自閉癥治療的診所都是違法經(jīng)營(yíng)的，這引起了人們對(duì)醫(yī)生為何愿意冒這種風(fēng)險(xiǎn)以及治療質(zhì)量如何的嚴(yán)重?fù)?dān)憂^39,40。對(duì)于那些嘗試非官方來源的干細(xì)胞療法治療自閉癥的父母，需要問以下一些問題：

• 詢問輸液人員是否接受過處理輸血不良反應(yīng)的培訓(xùn)。這是一個(gè)基本的安全問題。
• 了解您將接受什么類型的“干細(xì)胞”。請(qǐng)參閱上文，我們討論了不同類型的干細(xì)胞是否需要供體-患者匹配，以及患者產(chǎn)生針對(duì)供體的抗體的可能性。
• 找出干細(xì)胞的劑量。查看上面的表格，其中顯示了臨床試驗(yàn)中使用的典型劑量。如果您的孩子接受的劑量明顯低于推薦的試驗(yàn)劑量，那么可能不足以產(chǎn)生明顯的效果。
• 要求知道提供干細(xì)胞的實(shí)驗(yàn)室的身份。接下來，直接聯(lián)系實(shí)驗(yàn)室并要求查看其產(chǎn)品的獨(dú)立第三方測(cè)試。
• 如果沒有確認(rèn)您確實(shí)獲得了可行的干細(xì)胞，您不應(yīng)該為“干細(xì)胞”支付數(shù)千美元。任何對(duì)其產(chǎn)品有信心的實(shí)驗(yàn)室都應(yīng)該毫不猶豫地提供第三方測(cè)試報(bào)告。
• 詢問細(xì)胞在治療前如何運(yùn)送到診所并進(jìn)行處理?；罡杉?xì)胞必須保存在低溫條件下，直到它們被交付給患者之前不久。
• 研究有關(guān)擬議療法的獨(dú)立信息來源。不要僅僅依賴那些希望您購(gòu)買其服務(wù)的診所的推薦、視頻和書籍。國(guó)際干細(xì)胞研究協(xié)會(huì) (ISSCR)為患者創(chuàng)建了一個(gè)網(wǎng)站，提供“問什么”的指導(dǎo)。
• 仔細(xì)閱讀并審查任何合同。許多診所合同都有禁止討論結(jié)果的條款。了解您的權(quán)利并考慮是否有任何條款看起來有敵意。
• 請(qǐng)注意，如果您的孩子現(xiàn)在在營(yíng)利性診所接受治療，這可能會(huì)導(dǎo)致您的孩子失去參加臨床試驗(yàn)的資格。

注意事項(xiàng)

自閉癥的干細(xì)胞療法仍然是一種正在研究中的實(shí)驗(yàn)性療法。當(dāng)診所向您承諾您會(huì)看到收益，和/或聲稱相同的干細(xì)胞療法可以治愈一切時(shí)，趕緊跑吧！在真正的醫(yī)學(xué)中，結(jié)果并不能得到保證，也沒有包治百病的方法。

主要參考資料：To learn more about cord blood banking, visit Parent’s Guide to Cord Blood Foundation at https://parentsguidecordblood.org/en/news/everything-parents-should-know-about-stem-cell-therapy-autism.

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