多發(fā)性硬化癥（MS）是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘為主要特征的自身免疫性疾病，目前臨床治療手段有限，尤其對(duì)于進(jìn)展型患者。

干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥：1例患者11年長(zhǎng)期隨訪報(bào)告 | 療效持久性

近年來(lái)，干細(xì)胞療法因其免疫調(diào)節(jié)與神經(jīng)修復(fù)潛力成為MS治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。Liu等人近日在《Research Square》發(fā)表了一項(xiàng)個(gè)案報(bào)告，對(duì)一例接受多次骨髓及臍帶來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞（BM-MSCs與UC-MSCs）移植的MS患者進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)11年的隨訪，結(jié)果顯示其臨床癥狀與影像學(xué)表現(xiàn)均獲得顯著且持續(xù)的改善。

患者資料：該患者為27歲男性，2008年確診為復(fù)發(fā)緩解型MS，擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評(píng)分達(dá)5分。在獲得倫理批準(zhǔn)和知情同意后，自某年起開始接受MSCs治療。

方 法：治療方案包括靜脈及鞘內(nèi)輸注自體BM-MSCs、異體UC-MSCs或其子代臍帶來(lái)源MSCs，每年至少1次，每次細(xì)胞劑量為1×10?/kg，治療持續(xù)9年，期間未使用其他疾病修飾藥物。

結(jié) 果：①安全性：UC-MSCs治療后患者狀況良好，沒(méi)有觀察到明顯的副作用，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是疲勞和嗜睡。此外，還觀察到的短暫性腦病和頭痛，分析發(fā)現(xiàn)這與其鞘內(nèi)給藥有關(guān)，這一發(fā)現(xiàn)與Connick等人報(bào)告的研究結(jié)果一致。

②EDSS分?jǐn)?shù)變化：如圖2所示，患者的EDSS分?jǐn)?shù)在2013年下降到1.5，并一直維持在這個(gè)水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分?jǐn)?shù)進(jìn)一步下降到1.0，比第一次入組時(shí)下降了約2.5分，這一結(jié)果可能與其抗炎作用有關(guān)。

但在2017年下半年停止UC-MSCs輸注后，該患者的病情到2019年又復(fù)發(fā)到入組前水平，EDSS分?jǐn)?shù)從1.0（2018年）上升至3.5，這表明MSCs潛在的免疫調(diào)節(jié)作用可能不會(huì)持久，需要長(zhǎng)期輸注。

③MRI變化：EDSS分?jǐn)?shù)變化與MRI數(shù)據(jù)一致，數(shù)據(jù)顯示2017年，白質(zhì)和脊髓中T2加權(quán)陽(yáng)性異常的數(shù)量和大小均有所減少（圖1）。此外，值得注意的是，病灶周圍的水腫減輕，部分病灶已轉(zhuǎn)入非活動(dòng)狀態(tài)。

該研究是首項(xiàng)報(bào)告在不聯(lián)合傳統(tǒng)藥物的情況下，通過(guò)長(zhǎng)期、多次輸注BM-MSCs及UC-MSCs治療進(jìn)展型MS并取得持續(xù)10年以上臨床及影像學(xué)改善的個(gè)案。結(jié)果表明，重復(fù)輸注MSCs安全性良好，且可能顯著延緩疾病進(jìn)展、改善神經(jīng)功能與生活質(zhì)量。

綜上所述，基于MSCs的維持治療可能為侵襲性MS提供一種新的治療策略。但其療效持久性與治療方案依賴性仍需通過(guò)更大規(guī)模的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)進(jìn)一步驗(yàn)證。

參考資料：

Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.

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