系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種非常復(fù)雜的自身免疫性疾病，患者往往需要長期依賴糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑來控制病情。但這些傳統(tǒng)治療手段效果有限，副作用又比較明顯，很多人因此陷入長期困擾。

進(jìn)入2025年，隨著多項重要研究成果的公布以及新技術(shù)的不斷應(yīng)用，干細(xì)胞療法正在逐步從實驗階段走向臨床實踐，為全球數(shù)百萬患者帶來了新的希望。

本文結(jié)合最新的臨床研究進(jìn)展，對2025年1月至12月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的關(guān)鍵成果進(jìn)行梳理，從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化，全面呈現(xiàn)這一領(lǐng)域的前沿動態(tài)和未來發(fā)展方向。

2025年1-12月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡匯總

2025年1月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

2025年1月13日，深圳市北科生物科技有限公司（北科生物）在北京大學(xué)人民醫(yī)院成功召開了人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究項目啟動會。^[1]

該項目已獲得國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)（批件號：2024LP01052），標(biāo)志著國內(nèi)首個針對中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡的干細(xì)胞治療注冊臨床研究正式拉開序幕，同時也是國際上少數(shù)針對該適應(yīng)癥采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照臨床試驗之一，對干細(xì)胞及適應(yīng)癥研究具有里程碑式的意義。

項目負(fù)責(zé)人栗占國教授指出，該療法無需預(yù)處理，安全性高，有望為SLE患者提供標(biāo)準(zhǔn)化治療方案。這一試驗的開展不僅填補了國內(nèi)空白，也為全球SLE治療提供了高質(zhì)量的循證依據(jù)。

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2025年2月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

2月初，印度尼西亞三佛齊大學(xué)醫(yī)學(xué)院在國際期刊《生物醫(yī)學(xué)與轉(zhuǎn)化研究雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞分泌組在系統(tǒng)性紅斑狼瘡中的免疫調(diào)節(jié)作用：一項薈萃分析》的研究成果。系統(tǒng)性檢索了PubMed、Embase和Web of Science數(shù)據(jù)庫中2013年至2024年間發(fā)表的關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞治療SLE療效的研究。^[2]

本次研究共納入了9項隨機(jī)對照試驗（n=485例患者）符合納入標(biāo)準(zhǔn)。分析結(jié)果顯示，MSCs療法顯著改善了SLE患者的疾病活動性：SLEDAI評分平均降低0.78，抗雙鏈DNA抗體水平下降0.62，補體C3水平提升0.55。此外，所有患者對MSCs治療耐受性良好，未報告嚴(yán)重不良事件。

本薈萃分析表明，MSCS療法對SLE具有顯著的免疫調(diào)節(jié)作用，可改善疾病活動性和免疫學(xué)特征。未來仍需開展更大規(guī)模、設(shè)計更完善、隨訪期更長的隨機(jī)對照試驗來證實這些發(fā)現(xiàn)，并評估MSCS治療SLE的長期療效和安全性。

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2025年3月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

3月3日，印度尼西亞科研人員在國際期刊《narraj》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞來源的分泌物作為系統(tǒng)性紅斑狼瘡的潛在治療方法：一項雙盲隨機(jī)對照試驗》的研究成果。^[3]

研究納入29名女性SLE患者，隨機(jī)接受每周一次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UCMSC）分泌的蛋白成分治療或安慰劑，持續(xù)六周。

結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，治療組患者的病情活動評分（MEX-SLEDAI）顯著下降，關(guān)鍵免疫指標(biāo)補體C3水平明顯回升，促炎因子IL-6和TNF-α呈下降趨勢，抗dsDNA抗體也有改善趨勢。

值得注意的是，整個治療過程未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，安全性良好。

該研究首次通過雙盲設(shè)計驗證了干細(xì)胞分泌物在SLE治療中的潛力，為開發(fā)非細(xì)胞形式的干細(xì)胞療法（如條件培養(yǎng)基、外泌體）提供了重要依據(jù)。未來需擴(kuò)大樣本量并延長隨訪時間，進(jìn)一步明確其長期療效及作用機(jī)制，為SLE患者提供更安全、便捷的治療選擇。

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2025年4月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

4月初，法國免疫學(xué)和移植臨床研究中心牽頭在國際知名期刊《柳葉刀》風(fēng)濕病學(xué)上發(fā)表了一篇關(guān)于《同種異體臍帶間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡：一項單中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增、1期研究》的臨床研究成果。^[4]

這項歷時近4年的研究（2019.5-2023.3）原本計劃納入干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者，最終從29名篩選者中入組8人后提前終止招募，且無患者接受1×10?劑量的臍帶間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞。入組者中88%為女性，平均年齡35歲，患 SLE平均12年，接受的細(xì)胞劑量為每公斤2×10?至 4×10?個。

治療后短期觀察發(fā)現(xiàn)2人出現(xiàn)輕微不良反應(yīng)（如發(fā)熱），長期隨訪（約1年）中1人病情復(fù)發(fā)，但未發(fā)現(xiàn)與治療直接相關(guān)的嚴(yán)重問題。

這項小規(guī)模臨床試驗表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡在短期內(nèi)安全性較高，且長期隨訪中未發(fā)現(xiàn)與治療直接相關(guān)的嚴(yán)重問題，為患者提供了潛在的新療法。

4月29日，《健康報》第003版以《心有鴻鵠志 領(lǐng)跑克頑疾》為題，聚焦南京鼓樓醫(yī)院風(fēng)濕免疫醫(yī)學(xué)中心主任孫凌云教授團(tuán)隊在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的重大突破。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）作為曾令全球醫(yī)學(xué)界束手無策的“不死的癌癥”，因中國原創(chuàng)的異體間充質(zhì)干細(xì)胞療法迎來歷史性轉(zhuǎn)折。該團(tuán)隊歷時30余年科研攻關(guān)，首創(chuàng)“間充質(zhì)干細(xì)胞免疫調(diào)控技術(shù)體系”，成功救治全球2800余例重癥患者。這一技術(shù)不僅榮獲國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎，更將治療有效率提升至60%，5年死亡率從45%顯著降至16%，兩項干細(xì)胞新藥也已進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗沖刺階段。

以2007年21歲的患者珊珊（化名）為例，她因紅斑狼瘡導(dǎo)致全身潰爛、股骨頭壞死瀕臨絕望，成為全球首例接受異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植的患者。治療后，她的月經(jīng)恢復(fù)、血液指標(biāo)逐步正常，盡管因早期副作用行動不便，但十幾年過去紅斑狼瘡病情再未復(fù)發(fā)，成為這項技術(shù)治愈力的生動見證。

目前，相關(guān)新藥研究正穩(wěn)步推進(jìn)。孫凌云教授表示：“從一期臨床結(jié)果來看，該療法對狼瘡性腎炎和系統(tǒng)性硬化癥安全可靠，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)?！边@一成果不僅為重癥自身免疫性疾病患者帶來曙光，更彰顯了中國在干細(xì)胞治療領(lǐng)域的國際領(lǐng)先地位。

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2025年5月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

經(jīng)中南大學(xué)湘雅醫(yī)院臨床醫(yī)學(xué)倫理審查委員會批準(zhǔn)，“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（hUCMSCs）治療中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的安全性、有效性、藥效學(xué)和免疫原性的I/II期臨床研究”（簡稱“BK-SLE-I/01”項目）正式啟動，標(biāo)志著我國在干細(xì)胞治療自身免疫性疾病領(lǐng)域邁出重要一步。^[5]

來自貴州的小王（化名）是首位參與該項目的研究參與者。她長期受系統(tǒng)性紅斑狼瘡困擾，多次嘗試傳統(tǒng)治療方案均未取得顯著療效。2025年4月，小王在湘雅醫(yī)院就診時，由項目主要研究者趙洪軍副教授團(tuán)隊評估后，充分了解研究獲益與風(fēng)險，并完成知情同意、篩選及入組流程，成為全國首例入組患者。

與此同時，另一位來自岳陽平江的患者小湛（化名）也因系統(tǒng)性紅斑狼瘡長期治療無效，選擇參與“BK-SLE-I/01”項目。在趙洪軍副教授團(tuán)隊的指導(dǎo)下，小湛順利完成治療方案，并于5月底收到研究團(tuán)隊關(guān)于治療進(jìn)展的反饋。

“BK-SLE-I/01”項目的順利推進(jìn)，不僅為中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者提供了新的治療選擇，也驗證了干細(xì)胞療法在調(diào)節(jié)免疫、修復(fù)組織方面的潛力。隨著更多患者入組和數(shù)據(jù)積累，該研究有望為全球自身免疫性疾病的治療提供中國方案，推動再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展。

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2025年7月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

7月29日，《化學(xué)工程雜志》上發(fā)表了一篇名為《載有hUC-MSCs外泌體的水凝膠用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡傷口治療》的研究成果。^[6]

研究結(jié)果表明，hUC-MSCs Exos能夠增強成纖維細(xì)胞的生物學(xué)功能，包括增殖、遷移以及體外培養(yǎng)的HUVEC遷移和血管生成。

為了優(yōu)化hUC-MSCs Exos的臨床應(yīng)用療效，我們選擇了經(jīng)臨床驗證的水凝膠作為遞送載體，該載體具有有效的緩釋能力。作為細(xì)胞外基質(zhì)的天然成分，HA具有優(yōu)異的生物相容性，最大限度地減少了狼瘡的炎癥，從而促進(jìn)傷口愈合。

因此，我們相信，我們的hUC-MSCs外泌體遞送系統(tǒng)可以作為一個穩(wěn)定高效的MSC治療平臺，在系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）傷口治療中展現(xiàn)出巨大的潛力。

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2025年8月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

8月5日，南京鼓樓醫(yī)院牽頭在《英國醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細(xì)胞通過CTGF/FAK信號抑制系統(tǒng)性紅斑狼瘡中的纖維化，從而改善卵巢功能》的研究成果。^[7]

本研究探討臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）在狼瘡小鼠模型中通過抑制纖維化來改善卵巢功能損傷、恢復(fù)卵巢功能的療效。

研究結(jié)果表明，UC-MSC移植顯著下調(diào)促炎性細(xì)胞因子（Tnf-α、Il-1β）和纖維化標(biāo)志物（Ctgf、α-Sma）的表達(dá)，同時上調(diào)關(guān)鍵激素受體（Amh、Esr1、Esr2 ）的表達(dá)。

此外，還觀察到CD3⁺/CD4⁺T細(xì)胞浸潤、C3補體沉積和IgG水平降低，同時調(diào)節(jié)性T細(xì)胞增加。進(jìn)一步分析顯示，MSC移植后，原代卵巢GC中的纖維化標(biāo)志物和FAK-Tyr576/577磷酸化受到顯著抑制。

體外實驗表明，重組CTGF可促進(jìn)人GC系KGN中的纖維化。相反，MSC治療抑制了磷酸化的FAK-Tyr576/577并下調(diào)了膠原蛋白1和α-SMA的表達(dá)，這表明UC-MSC通過抑制FAK-Tyr576/577磷酸化來減輕卵巢纖維化。

本研究表明，UC-MSC 治療通過調(diào)節(jié) CTGF/FAK-Tyr576/577 磷酸化通路改善了狼瘡小鼠的卵巢功能障礙并減輕了卵巢纖維化。

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2025年9月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

9月9日，IRCCS圣拉斐爾醫(yī)院牽頭在國際知名期刊《nature》上發(fā)表了一篇名為《造血干細(xì)胞移植和CAR-T療法治療血液系統(tǒng)疾病、實體瘤和免疫系統(tǒng)疾病的適應(yīng)癥：2025年歐洲骨髓移植協(xié)會（EBMT）實踐指南》的報告。^[8]

歐洲骨髓移植協(xié)會（EBMT）基于臨床實踐和科研進(jìn)展，定期更新造血干細(xì)胞移植（HCT）適應(yīng)癥指南。本報告是第九版，旨在幫助各成員國和醫(yī)療機(jī)構(gòu)依據(jù)當(dāng)前證據(jù)合理使用HCT。指南內(nèi)容不僅考慮疾病本身風(fēng)險和 HCT 手術(shù)風(fēng)險，也關(guān)注替代療法（包括新興細(xì)胞療法）的可及性，強調(diào)以患者利益為核心進(jìn)行綜合評估。

在多種自身免疫性疾病的治療中，自體造血干細(xì)胞移植（auto-HCT）已被證明具有潛在療效。其中，對于系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE），已有研究證據(jù)支持在經(jīng)過嚴(yán)格篩選后使用自體干細(xì)胞移植進(jìn)行治療。

現(xiàn)有文獻(xiàn)表明，自體造血干細(xì)胞移植能夠改善部分難治性SLE患者的疾病狀況，尤其在傳統(tǒng)免疫抑制治療無效的情況下，為患者提供一種“免疫系統(tǒng)重置”的治療機(jī)會。

此外，隨著醫(yī)療中心在患者篩選、預(yù)處理方式和配套支持治療方面經(jīng)驗的積累，自體干細(xì)胞移植在自身免疫病中的成功率逐步提高，治療風(fēng)險得到相對控制，進(jìn)一步增強了其作為治療SLE的潛在選擇價值。

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2025年10月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

10月3日，我國科研人員在《Mol Med Rep》期刊上發(fā)表了一篇名為《誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在自身免疫性疾病研究和治療中的應(yīng)用潛力（綜述）》的研究成果。^[9]

研究指出，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）在自身免疫性疾病中展現(xiàn)出顯著的治療潛力。它們能夠通過調(diào)節(jié)異常免疫反應(yīng)、抑制炎癥反應(yīng)以及修復(fù)受損組織，從而改善腎臟、心臟、血液系統(tǒng)等多個器官的功能。

與傳統(tǒng)的免疫抑制治療相比，干細(xì)胞療法不僅具有更強的個性化和再生能力，還可在緩解癥狀的同時減輕器官損傷，為系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）等自身免疫性疾病患者帶來新的治療希望。

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2025年12月干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展

12月24日，深圳恩瑞愷諾生物技術(shù)有限公司啟動了一項KN5501細(xì)胞注射液治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的Ⅰ期臨床試驗（臨床試驗登記號：CTR20255045）。^[10]

該研究旨在評估KN5501的安全性、耐受性，確定最大耐受劑量（MTD）和Ⅱ期推薦劑量（RP2D），并探索其藥代動力學(xué)（PK）和藥效動力學(xué)（PD）特征。

該試驗的主要終點包括劑量限制性毒性（DLT）、不良事件（AE）、體格檢查、生命體征、實驗室指標(biāo)及心電圖變化；次要終點包括CAR?NK細(xì)胞水平、CD19?B細(xì)胞計數(shù)、不同緩解標(biāo)準(zhǔn)的達(dá)成率、SLEDAI-2000和ssPGA評分變化、患者報告結(jié)局（PRO）量表、抗CAR抗體水平及病毒安全性指標(biāo)。

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2025年干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡最新臨床進(jìn)展總結(jié)

綜上所述，2025年干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的全球進(jìn)展表明，干細(xì)胞療法正從實驗室走向臨床實踐，成為傳統(tǒng)治療無效患者的潛在新選擇。通過多項隨機(jī)對照試驗和薈萃分析，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）在降低疾病活動性、改善免疫紊亂（如補體水平、抗體滴度）及安全性方面展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。

尤其值得關(guān)注的是，中國在技術(shù)體系創(chuàng)新、新藥研發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化方面走在最前列，為全球自身免疫性疾病治療提供了“中國方案”。

未來需進(jìn)一步擴(kuò)大樣本量、延長隨訪周期，明確最佳劑量及作用機(jī)制，推動干細(xì)胞療法標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化，最終惠及更多SLE患者，重塑免疫疾病治療格局。

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究項目進(jìn)展

截止2025年12月31日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究項目達(dá)到44項。

結(jié)語

2025年干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡進(jìn)入了一個更實際、更接近臨床應(yīng)用的階段。越來越多的隨機(jī)對照試驗和薈萃分析顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）在降低疾病活動度、調(diào)整免疫失衡并且總體安全性方面都有可觀表現(xiàn)，為那些對傳統(tǒng)藥物反應(yīng)不佳的患者帶來了新的選擇。

中國在這條路上動作很快：從技術(shù)體系創(chuàng)新到新藥研發(fā)，再到把成果推向臨床轉(zhuǎn)化，相關(guān)團(tuán)隊和試驗數(shù)量都在增加，“中國方案”在國際上正逐步被看到和認(rèn)可。

當(dāng)然，要真正把這種治療變成日?？杉暗氖侄?，還需要解決幾個問題：擴(kuò)大樣本量、把作用機(jī)制說清楚、以及把細(xì)胞制備和給藥流程做到標(biāo)準(zhǔn)化。一旦這些環(huán)節(jié)成熟，干細(xì)胞療法很可能會重塑部分SLE的治療路線，讓更多患者真正受益。

參考資料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5ad244ef47698b032769c6b2c7438f59

[2]Narisa Felinka Kusuma, & Nova Kurniati. (2025). Immunomodulatory Effects of Mesenchymal Stem Cell Secretome in Systemic Lupus Erythematosus: A Meta-Analysis. Bioscientia Medicina : Journal of Biomedicine and Translational Research, 9(4), 6911-6924. https://doi.org/10.37275/bsm.v9i4.1244

[3]Nurudhin A, Werdiningsih Y, Sunarso I, Marwanta S, Damayani A, Prabowo NA, Affandi A, Gazali I, Safitri AS, Sidarta BR. Umbilical cord mesenchymal stem cell-derived secretome as a potential treatment for systemic lupus erythematosus: A double-blind randomized controlled trial. Narra J. 2025 Apr;5(1):e1799. doi: 10.52225/narra.v5i1.1799. Epub 2025 Mar 3. PMID: 40352183; PMCID: PMC12059846.

[4]Farge D, Biard L, Weil B, Girault V, Lansiaux P, Munia I, Loisel S, Charles C, Saout J, Resche-Rigon M, Korganow AS, Beuvon C, Pugnet G, Cacciatore C, Abisror N, Taupin JL, Cras A, Lowdell MW, Tarte K. Allogeneic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells as treatment for systemic lupus erythematosus: a single-centre, open-label, dose-escalation, phase 1 study. Lancet Rheumatol. 2025 Apr;7(4):e261-e273. doi: 10.1016/S2665-9913(24)00298-4. Epub 2024 Dec 17. PMID: 39706212.

[5]https://mp.weixin.qq.com/s/bu8qpjMvi8hWIwZGfSZDFA?poc_token=HDTXkWijr9ta3pwzx5lSvZyjPgSJoGee1-ziP99g

[6]Defang Meng, Danqing Huang, Xiaoquan Wei, Min Nie, Xiulan Zheng, Yuanjin Zhao, Lingyun Sun,
hUC-MSCs exosomes-loaded hydrogels for systemic lupus erythematosus wound treatment,Chemical Engineering Journal,Volume 521,2025,166491,ISSN 1385-8947,https://doi.org/10.1016/j.cej.2025.166491.

[7]Haiwei Zhang, Hui Yang, Yingyi Wu, Yirui Shi, Min Xu, Yueyang Zhang, Hongwei Chen, Lingyun Sun – Mesenchymal stem cells improve ovarian function by suppressing fibrosis through CTGF/FAK signalling in systemic lupus erythematosus: Lupus Science & Medicine 2025;12:e001468.

[8]Greco, R., Ruggeri, A., McLornan, D.P. et al. Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: 2025 EBMT practice recommendations. Bone Marrow Transplant (2025). https://doi.org/10.1038/s41409-025-02701-3

[9]Ye Z, Zhao H, Ye X. Application potential of induced pluripotent stem cells in the research and treatment of autoimmune diseases (Review). Mol Med Rep. 2025 Dec;32(6):333. doi: 10.3892/mmr.2025.13698. Epub 2025 Oct 3. PMID: 41041834; PMCID: PMC12511849.

[10]https://www.163.com/dy/article/KHIJ0CLT05568W0A.html

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