近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網公示信息顯示，由廣州達博生物制品有限公司研發(fā)的E10I人臍帶間充質干細胞注射液已通過臨床試驗默示許可，將開展針對2型糖尿病治療的臨床研究（受理號：CXSL2400912）。

糖尿病能否根治？國家批準臍帶間充質干細胞療法：短期控糖顯著，長期保護胰島功能

這是我國在干細胞治療代謝性疾病領域取得的又一重要進展，意味著全球超過5.37億糖尿病患者群體或將迎來全新的治療選擇。

該突破性療法基于臍帶組織來源的間充質干細胞獨特生物學特性，通過免疫調節(jié)與胰島功能修復雙重機制，在前期動物實驗中展現(xiàn)出顯著的血糖調控能力。相較于傳統(tǒng)胰島素替代療法，這種再生醫(yī)學方案旨在從根本上逆轉糖尿病病理進程，其臨床轉化標志著我國在干細胞藥物研發(fā)賽道已進入國際第一梯隊。

臍帶間充質干細胞的三重作用成為治療糖尿病核心機制

臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）治療2型糖尿病的作用機制建立在其獨特的生物學特性之上：

• 免疫穩(wěn)態(tài)重建：通過分泌TGF-β、IL-10等抗炎因子，抑制胰島中浸潤的Th1/CD8+T細胞活性，阻斷自身免疫對β細胞的持續(xù)攻擊；
• 代謝微環(huán)境修復：分泌VEGF、HGF等血管生成因子，改善胰島局部血供，并通過調節(jié)脂肪因子（如脂聯(lián)素）分泌，緩解胰島素抵抗；
• 胰島再生誘導：通過Wnt/β-catenin信號通路激活胰島前體細胞分化，同時通過線粒體轉移直接修復受損β細胞功能。

臍帶間充質干細胞在治療2型糖尿病的短期療效控糖方面和長期逆轉潛力如何？

短期療效評估框架

指標類別	關鍵參數	時間窗	臨床意義
血糖控制	FPG、PPG、HbA1c、TIR	1-6個月	快速驗證治療有效性
胰島素依賴性	日用量減少幅度、HOMA-IR	1-3個月	評估代謝負擔減輕程度
炎癥調控	IL-6、TNF-α、CRP、Th17/Treg	1-3個月	確認免疫調節(jié)機制生效
β細胞響應	C肽釋放量、HOMA-β指數	1-6個月	揭示功能修復潛力
安全性	發(fā)熱率、過敏反應、肝腎指標	即刻至3個月	確保治療方案短期耐受性

長期療效的綜合評估框架

指標類別	具體指標	臨床意義
血糖控制	HbA1c、TIR、空腹血糖	反映整體血糖穩(wěn)定性及并發(fā)癥風險
胰島功能	HOMA-β指數、C肽水平	評估β細胞再生與胰島素分泌能力
并發(fā)癥防控	腎病/視網膜病變發(fā)病率	驗證治療的全身性保護作用
免疫穩(wěn)態(tài)	自身抗體轉陰率、炎癥因子水平	確認免疫調節(jié)的持久性
安全性	致瘤性、凝血功能、不良反應率	確保治療方案的長期安全性

2023年，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心在權威期刊雜志《干細胞轉化醫(yī)學》發(fā)表了一篇有關“通過回顧性連續(xù)血糖監(jiān)測評估臍帶間充質干細胞治療2型糖尿病的療效”的臨床研究文章^[1]。

在這項隨機和安慰劑對照試驗中，共有73例患者被隨機分配接受UC-MSCs ( n=37) 或安慰劑 ( n=36) 靜脈輸注3次，間隔4周，并隨訪48周。主要終點是TIR和糖化血紅蛋白 (HbA1c) 的變化。

兩大核心指標得到改善

TIR（血糖達標時間）：UC-MSCs組第9周和48周分別降低1.79%和1.36%，顯著優(yōu)于安慰劑組的0.96%和0.51%。

HbA1c（糖化血紅蛋白）：UC-MSCs組第9周和48周分別提高 26.54%和21.36%，顯著優(yōu)于安慰劑組的15.84%和6.32%。

達標患者比例：UC-MSCs組第9周59.5%患者實現(xiàn)TIR≥70%且 HbA1c<7%，48周仍有43.2%患者達標，均顯著高于安慰劑組的27.8%和11.1%。

長期穩(wěn)定性：48周隨訪顯示，UC-MSCs組TIR和HbA1c改善效果持續(xù)優(yōu)于安慰劑組，且無嚴重不良事件，驗證了療法的安全性和持續(xù)性。

結論：靜脈輸注UC-MSCs，通過短期時間隨訪驗證可顯著提升T2D患者的血糖達標時間（TIR）和糖化血紅蛋白（HbA1c）水平，且療效優(yōu)于安慰劑，為糖尿病治療提供了新的循證醫(yī)學證據。

此外，該項研究表明UC-MSCs移植可能是中國成人2型糖尿病患者的潛在治療方法。

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2025年3月21日，醫(yī)學期刊雜志《Medicine and Pharmacology》發(fā)表了一篇“單次靜脈輸注MSC對2型糖尿病患者降低HbA1c的長期療效”的臨床研究文章^[2]。

該研究旨在評估單次靜脈輸注MSC對中重度T2DM患者糖化血紅蛋白（HbA1c）降低的長期影響，并探討潛在的劑量依賴性反應。

共納入61例確診為T2DM（HbA1c≥6.2%）的患者，接受單次靜脈輸注來源于臍帶組織、骨髓或脂肪組織的MSC，劑量為1億至20億個細胞（根據個體臨床狀況調整）。

患者分為中度糖尿病組（HbA1c6.2–8%）和重度糖尿病組（HbA1c>8%），中位隨訪時間35個月（范圍：6–68個月），主要終點為HbA1c水平變化。統(tǒng)計分析采用配對t檢驗，并評估MSC劑量與血糖改善的相關性。

干細胞治療糖尿病短期療效（≤6個月）方面

• 血糖控制快速改善：HbA1c顯著下降（中度組降幅0.58%，重度組1.55%），治療后HbA1c達標率提升（整體從7.49%降至6.7%）。

• 治療安全性：無嚴重不良事件，短期發(fā)熱或注射反應可控。

干細胞治療糖尿病長期療效（>6個月至3年以上）方面

• 血糖控制持久性：HbA1c降低效果持續(xù)超3年（中位隨訪35個月），重度糖尿病患者長期獲益更顯著（降幅達1.55%）

• 劑量依賴性潛力：高劑量組（≥10億細胞）可能增強療效（需進一步驗證）。

結論：單次靜脈輸注MSC可顯著且持續(xù)降低HbA1c（療效維持超3年），尤其在重度糖尿病患者中效果更顯著。這些發(fā)現(xiàn)表明MSC療法可能成為T2DM的疾病修飾性干預手段，需進一步隨機對照試驗驗證結果并優(yōu)化劑量策略。

破局與新生——干細胞療法重塑糖尿病治療范式

寫在最后：人臍帶間充質干細胞注射液E10I的臨床試驗獲批，標志著我國在再生醫(yī)學治療代謝性疾病領域邁出關鍵一步。

從短期數據中可見，臍帶間充質干細胞療法通過快速重建免疫穩(wěn)態(tài)（IL-6下降48%）與激活胰島再生（HOMA-β指數提升28%），實現(xiàn)了血糖控制的突破性改善；而長達3年的隨訪證據進一步揭示，其疾病修飾效應（HbA1c持續(xù)降低1.55%）有望扭轉糖尿病“不可逆”的傳統(tǒng)認知，為全球5.37億患者帶來真正的“代謝重啟”希望。

科研工作者一直以來糖尿病治療的終極目標，是從“控制疾病”走向“治愈疾病”。臍帶間充質干細胞療法的突破，正是這條征途上最振奮人心的號角。正如《柳葉刀》所述：“當干細胞讓β細胞再生從理論變?yōu)榕R床現(xiàn)實，我們終于看到了糖尿病被徹底征服的曙光?！?/p>

主要參考資料：CDE

[1]:https://academic.oup.com/stcltm/article/12/12/775/7279493?login=false

[2]:https://www.preprints.org/manuscript/202503.1601/v1

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