干細(xì)胞治療作為再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有代表性的新興技術(shù)，自1957年發(fā)展以來，由于技術(shù)的快速進(jìn)步，在過去幾十年中得到了廣泛應(yīng)用。它被用于治療各種疾病狀態(tài)，但目前只有少數(shù)先進(jìn)的干細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床實(shí)踐。

為了促進(jìn)再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，近年來細(xì)胞治療的監(jiān)管發(fā)生了快速變化。回顧2023年，干細(xì)胞研發(fā)取得多項(xiàng)突破！預(yù)計(jì)到2030年，全球干細(xì)胞治療市場將達(dá)到314.1億美元！

盤點(diǎn)2023干細(xì)胞療法五大突破性進(jìn)展，沖破難治性疾病壁壘

01干細(xì)胞應(yīng)用廣泛

干細(xì)胞具有自我更新和分化為不同組織細(xì)胞的潛力，其家族成員眾多，包括胚胎干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、多功能誘導(dǎo)干細(xì)胞等。其中，具有免疫調(diào)節(jié)和再生能力的間充質(zhì)干細(xì)胞備受關(guān)注，主要來源于骨髓、臍帶血、脂肪組織等。

根據(jù)美國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計(jì)，全球已有4000多項(xiàng)注冊的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，涵蓋代謝性疾?。ㄈ缣悄虿。?、呼吸系統(tǒng)疾?。ㄈ绶卫w維化、慢性阻塞2性肺病）、神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄈ缒X中風(fēng)、阿爾茨海默病、帕金森綜合征、脊髓損傷）、骨關(guān)節(jié)炎（如類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、骨關(guān)節(jié)?。⒆陨砻庖咝约膊。ㄈ缦到y(tǒng)性紅斑狼瘡）、肝臟疾?。ㄈ绺嗡ソ?、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障礙）等領(lǐng)域。

02干細(xì)胞治療慢性難治性疾病的突破性進(jìn)展

一、干細(xì)胞治療1型糖尿病（T1D)

2023年3月9日，福泰制藥研發(fā)的一種新型干細(xì)胞療法VX-264，已被美國食品和藥物監(jiān)督管理局批準(zhǔn)為治療1型糖尿病的研究性新藥申請。VX-264是將產(chǎn)生胰島素的干細(xì)胞，分裝到保護(hù)裝置中，防止其受到人體免疫系統(tǒng)的影響，然后通過手術(shù)將其植入1型糖尿?。═1D）患者體內(nèi)，發(fā)揮治療作用。該項(xiàng)目為T1D患者尋求改變生活的治療邁出了重要一步！

• 哥倫比亞大學(xué)報(bào)道最新干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床試驗(yàn)結(jié)果：能夠幫助控制血糖
• 干細(xì)胞治療1型糖尿病，多個(gè)臨床案例表明干細(xì)胞可有效保護(hù)胰腺β細(xì)胞功能
• 監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)同種異體胰島β細(xì)胞輸注治療1型糖尿病成人患者

在此之前，福泰制藥研發(fā)的另一款干細(xì)胞產(chǎn)品VX-880，已在美國糖尿病協(xié)會(huì)第83屆科學(xué)會(huì)議上公布了1/2期臨床研究成果。VX-880使用干細(xì)胞產(chǎn)生的健康細(xì)胞，來代替受損的β細(xì)胞。入組本研究的6名患者，在接受VX-880治療后，均產(chǎn)生內(nèi)源性胰島素（C肽），血糖控制有所改善，但需要配合使用免疫抑制劑。

二、干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥

在多發(fā)性硬化癥中，人體自身的免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊和損傷髓磷脂（神經(jīng)纖維周圍的保護(hù)鞘），導(dǎo)致大腦和脊髓周圍發(fā)送的信息中斷。在多發(fā)性硬化癥患者的大腦和脊髓中發(fā)現(xiàn)了一種特殊類型的巨噬細(xì)胞，即“小膠質(zhì)細(xì)胞”。這些細(xì)胞可以攻擊中樞神經(jīng)系統(tǒng)，導(dǎo)致慢性炎癥和神經(jīng)細(xì)胞損傷，最終導(dǎo)致進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥。

劍橋大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在臨床前研究中，將皮膚細(xì)胞重新編程為腦干細(xì)胞，并將其移植到中樞神經(jīng)系統(tǒng)中，這有助于減少炎癥，并修復(fù)多發(fā)性硬化癥造成的損傷。隨后，早期臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志上，選取了15例在試驗(yàn)開始時(shí)表現(xiàn)出高度殘疾的繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥患者，其中大多數(shù)需要使用輪椅。入組后，給予神經(jīng)干細(xì)胞移植治療。

結(jié)果顯示，在12個(gè)月的隨訪期間，這些患者的殘疾程度沒有增加，認(rèn)知功能和癥狀也沒有顯著惡化。研究人員還測量了患者大腦周圍血液隨時(shí)間的變化，發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞劑量越高，脂肪酸水平就越高，這種情況持續(xù)了12個(gè)月；并測量了與疾病進(jìn)展相關(guān)的腦組織體積變化，結(jié)果表明，干細(xì)胞劑量越高，大腦體積的減少隨時(shí)間的推移就越小，這可能與干細(xì)胞抑制炎癥的作用有關(guān)。

• 2023年干細(xì)胞移植治療多發(fā)性硬化癥已發(fā)表的研究綜述

總的來說，干細(xì)胞治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥是一種耐受性良好且可行的策略，具有持久的效果，有助于保護(hù)大腦免受進(jìn)一步損傷，為治療多發(fā)性硬化癥提供了一種新的策略！

三、干細(xì)胞治療帕金森病

2023年2月，瑞典隆德大學(xué)研發(fā)的一種新型干細(xì)胞移植療法，在患者身上成功完成移植，標(biāo)志著帕金森?。≒D）治療的一個(gè)重要里程碑。這項(xiàng)STEM-PD試驗(yàn)中應(yīng)用的移植產(chǎn)物是由胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的，胚胎干細(xì)胞的功能是用干細(xì)胞制造的健康細(xì)胞，替代帕金森病患者大腦中丟失的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。

• 中華神經(jīng)外科雜志：干細(xì)胞生物療法可讓帕金森病運(yùn)動(dòng)前癥狀患者受益
• 帕金森病患者長期、重復(fù)靜脈注射間充質(zhì)干細(xì)胞的病例報(bào)告

四、干細(xì)胞治療心臟衰竭

2023年2月，迄今為止最大規(guī)模針對“低射血分?jǐn)?shù)（EF）引起的慢性心力衰竭的細(xì)胞治療試驗(yàn)”證實(shí)了間充質(zhì)前體細(xì)胞（MPC）在解決炎癥方面的潛力。

• 又一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)結(jié)果出爐，干細(xì)胞療法有可能改善晚期缺血性心力衰竭患者的生活質(zhì)量

研究表明，MPC激活引起的炎癥減少可以減少斑塊的不穩(wěn)定性，從而降低心臟病和中風(fēng)的風(fēng)險(xiǎn)。這一發(fā)現(xiàn)標(biāo)志著心臟細(xì)胞治療領(lǐng)域迎來具有喜人的研究成果！

五、干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良

著名醫(yī)學(xué)雜志《Nature》發(fā)表了關(guān)于“CRISPR-Cas9”治療肌營養(yǎng)不良癥的報(bào)道。研究表明，肌肉干細(xì)胞是唯一能夠再生肌肉的細(xì)胞。研究人員試圖將修復(fù)后的肌肉干細(xì)胞注射到患者體內(nèi)，以糾正肌營養(yǎng)不良患者的異常突變，并在之后的隨訪中檢查是否有新的肌肉生成。

啟研展望：

03探索增齡科學(xué)前沿，激活身體細(xì)胞能量

疾病或久病會(huì)造成大量細(xì)胞損傷，而損傷的細(xì)胞需要進(jìn)行修復(fù)和再生才能讓身體更好地恢復(fù)。生活中，老病號(hào)久治不愈可能是因?yàn)檫@類人群只注重通過藥物來治療表面癥狀，而忽略組成人體最基本的細(xì)胞。因此，為了讓身體擺脫疾病的糾纏，必須注重補(bǔ)充新的細(xì)胞，減少細(xì)胞損傷，促進(jìn)細(xì)胞再生。

隨著醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞療法在臨床中得到廣泛應(yīng)用，吉林中科生物的干細(xì)胞臨床研究也在積極推進(jìn)，為健康帶來了無限可能。

期望未來，干細(xì)胞技術(shù)能夠改善一系列難治性疾病，包括但不限于免疫力平衡、抗腫瘤、抗衰老、女性卵巢保健、改善肝功能、對抗心腦血管退化、糖尿病和老年癡呆等，從而為治療這些疑難雜癥的現(xiàn)狀帶來變革。

參考資料：

[1]Arnold, C,Webster, P. 11 clinical trials that will shape medicine in 2023.Nat Med28,2444–2448 (2022).

https://www.nature.com/articles/s41591-022-02132-3

[2]Abdelrazik H.Mesenchymal Stem Cells: A Hope or a Hype? Int J Mol Sci. 2023 Aug 25;24(17):13218.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10487858/

[3]https://www.eurekalert.org/news-releases/1008883

[4]https://www.aan.com/MSA/Public/Events/AbstractDetails/52935

[5]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/article/182527/recent-developments-in-stem-cell-therapies/

[6]https://t1dexchange.org/vertex-vx264-t1d-human-trials/

[7]https://www.lunduniversity.lu.se/article/first-patient-receives-milestone-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease

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