回望2025年，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域迎來了一個(gè)激動(dòng)人心的突破之年。

那些曾存在于理論中的前沿科技，正以前所未有的速度走進(jìn)現(xiàn)實(shí)：致命的遺傳病看到了被根治的曙光，帕金森等慢性病實(shí)現(xiàn)了癥狀的顯著逆轉(zhuǎn)，部分患者得以告別終身服藥，癌癥患者的生存期也在不斷延長(zhǎng)……這些里程碑的背后，是無數(shù)科研與臨床工作者經(jīng)年累月的探索，讓一篇篇深?yuàn)W的論文，最終化作拯救生命的新療法。

在這辭舊迎新之際，我國“醫(yī)學(xué)界”編輯部延續(xù)傳統(tǒng)，精心遴選出?“2025年度十大臨床突破”?。從中可以清晰看到，中國在醫(yī)療創(chuàng)新領(lǐng)域成果顯著，尤其在細(xì)胞與基因治療、再生醫(yī)學(xué)等前沿方向，已逐步走在世界前列。

接下來，就讓我們一起走近2025年醫(yī)學(xué)界的十大臨床突破，看看它們究竟帶來了哪些改變，又將如何影響未來的醫(yī)學(xué)發(fā)展與患者生活。

以下為“十大臨床突破”（按時(shí)間順序）：

1. 中國醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體
2. 腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”
3. 定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病
4. 干細(xì)胞療法成功治療帕金森病
5. 長(zhǎng)效降脂的新時(shí)代
6. 無須免疫抑制的胰島移植治療1型糖尿病
7. 全球唯一可降解房間隔缺損封堵器
8. CAR-NK療法治療紅斑狼瘡
9. 中國團(tuán)隊(duì)破解“外科打結(jié)”難題
10. 皰疹疫苗提供全方位保護(hù)

2025年全球十大臨床突破揭曉：3項(xiàng)細(xì)胞療法上榜，聚焦帕金森、1型糖尿病與紅斑狼瘡治療

01.中國醫(yī)生將基因編輯豬肝植入人體

2025年1月7日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院竇科峰院士團(tuán)隊(duì)完成全球首例“原位豬全肝”人體移植：將一只經(jīng)過基因編輯的豬肝，原位植入一名腦死亡患者體內(nèi)。手術(shù)恢復(fù)血流后，豬肝迅速開始分泌膽汁，并承擔(dān)起正常肝臟的生理功能，驗(yàn)證了其在人體內(nèi)工作的可行性。^[1]

這是全球首次實(shí)現(xiàn)豬肝在人體內(nèi)的原位替代，為豬肝作為急性肝衰竭“過渡治療”提供了關(guān)鍵醫(yī)學(xué)證據(jù)，受到國際學(xué)界高度關(guān)注。此前，全球20余例異種器官移植主要集中在心臟和腎臟領(lǐng)域，中美處于領(lǐng)先位置，而此次突破填補(bǔ)了肝臟領(lǐng)域的空白。

與此同時(shí)，異種移植的生存紀(jì)錄不斷刷新。2025年，美國團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了豬腎在人體內(nèi)工作271天的全球最長(zhǎng)紀(jì)錄；隨后，西京醫(yī)院完成的亞洲首例異種腎移植患者生存261天，位居全球第二。

器官短缺是移植醫(yī)學(xué)的核心難題——全球每年約有200萬人需要器官移植，但不到10%能等到合適器官。學(xué)界普遍認(rèn)為，經(jīng)過基因編輯的豬器官有望成為可規(guī)?；?yīng)的替代來源。

隨著2025年11月美國啟動(dòng)首例豬腎人體移植臨床試驗(yàn)，異種器官移植正從“特殊救治”邁向規(guī)范化臨床應(yīng)用。有專家預(yù)測(cè)，未來5年內(nèi)，豬腎移植有望成為常規(guī)手術(shù)之一。

02.18個(gè)月無復(fù)發(fā)，腫瘤疫苗硬剛“癌癥之王”

2025年2月，《自然》雜志發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于個(gè)體化mRNA腫瘤疫苗BNT122的重要研究。該疫苗旨在降低胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）患者手術(shù)后的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。^[2]

胰腺癌被稱為“癌癥之王”，其中PDAC占大多數(shù)，即使成功手術(shù)，超過60%的患者也常在一年內(nèi)復(fù)發(fā)，5年生存率不足10%。

BNT122是一種為患者量身定制的疫苗。治療時(shí)先對(duì)腫瘤樣本進(jìn)行基因測(cè)序，找出癌細(xì)胞的特有突變，據(jù)此設(shè)計(jì)并合成mRNA疫苗，以此激活患者自身的免疫系統(tǒng)精準(zhǔn)攻擊腫瘤。

研究顯示，8名產(chǎn)生免疫應(yīng)答的術(shù)后患者，在18個(gè)月內(nèi)均未復(fù)發(fā)。隨訪3.2年時(shí)，其中6人仍無復(fù)發(fā)跡象，且中位無復(fù)發(fā)生存期尚未達(dá)到。疫苗激發(fā)的T細(xì)胞免疫應(yīng)答強(qiáng)勁，部分T細(xì)胞可能存活超過10年，提示其具有長(zhǎng)期保護(hù)潛力。

不僅是BNT122，2025年以來，全球多款mRNA腫瘤疫苗研發(fā)進(jìn)展迅速，在胰腺癌、卵巢癌等以往難以應(yīng)對(duì)的“冷腫瘤”中展現(xiàn)出新的治療希望。

03.定制基因編輯療法治療嬰兒遺傳病

2025年2月25日，全球首個(gè)為個(gè)體定制的體內(nèi)堿基編輯療法成功應(yīng)用于臨床，挽救了一名6個(gè)月大男嬰的生命。這項(xiàng)發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的案例，為罕見遺傳病的精準(zhǔn)治療開辟了新路徑。^[3]

該嬰兒患有罕見的“CPS1缺乏癥”，傳統(tǒng)治療需嚴(yán)格限制飲食或進(jìn)行肝移植，嬰兒期死亡率高達(dá)50%。一支多國科學(xué)家團(tuán)隊(duì)迅速響應(yīng)，在短短6個(gè)月內(nèi)，專門為他開發(fā)出一款堿基編輯療法，精準(zhǔn)修復(fù)致病基因，創(chuàng)造了基因療法從研發(fā)到應(yīng)用的最快紀(jì)錄。

此次治療展示了在緊迫臨床需求下，國際科研團(tuán)隊(duì)高效協(xié)作、將前沿技術(shù)快速轉(zhuǎn)化為救命方案的強(qiáng)大能力。盡管該技術(shù)要廣泛應(yīng)用仍面臨編輯效率、持久性及成本等挑戰(zhàn)，但它首次驗(yàn)證了為危重遺傳病快速開發(fā)定制化基因療法的可行性。

目前，美國已啟動(dòng)新的研究項(xiàng)目，旨在將此類精準(zhǔn)治療從“拯救一個(gè)嬰兒”推廣到“挽救成千上萬的孩子”。

04.干細(xì)胞療法成功治療帕金森病

2025年4月16日，《自然》發(fā)布日本京都大學(xué)醫(yī)院團(tuán)隊(duì)“干細(xì)胞治療帕金森病”的兩年隨訪結(jié)果，6名患者中有4人停藥期的運(yùn)動(dòng)功能改善，5人用藥期間改善，均未出現(xiàn)嚴(yán)重的不良事件。^[4]

這是全球首次在臨床中嘗試使用基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞移植療法治療帕金森病。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約800萬帕金森病患者目前無法被根治，傳統(tǒng)藥物僅能緩解癥狀而無法阻止病情惡化。干細(xì)胞療法則提供了新的可能。該療法基于2006年諾貝爾獎(jiǎng)得主山中伸彌教授開創(chuàng)的iPSC技術(shù)，這類細(xì)胞能無限增殖并分化為包括關(guān)鍵的多巴胺能神經(jīng)元在內(nèi)的各類細(xì)胞，從而有望從根源上修復(fù)神經(jīng)損傷。

在我國，相關(guān)臨床探索也已取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。今年4月初，上海瑞金醫(yī)院劉軍教授團(tuán)隊(duì)通過類似技術(shù)路徑，在臨床試驗(yàn)中使一名病程長(zhǎng)達(dá)14年的帕金森病患者出現(xiàn)明顯運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)。10月，安徽省立醫(yī)院副院長(zhǎng)施炯教授團(tuán)隊(duì)完成治療，全球首例被報(bào)道為實(shí)現(xiàn)“功能性治愈”的早發(fā)型帕金森?。‥OPD）患者由此誕生。

放眼全球，干細(xì)胞治療帕金森病的研究正在加速推進(jìn)，已有十余項(xiàng)相關(guān)臨床試驗(yàn)同步開展。同時(shí)，干細(xì)胞療法也被拓展至糖尿病、眼科疾病、心力衰竭等多個(gè)領(lǐng)域。隨著臨床證據(jù)不斷積累，這些長(zhǎng)期被視為不可逆的疾病，或許正迎來被重新定義的治療可能。

05.長(zhǎng)效降脂新時(shí)代

2025年7月31日，美國FDA批準(zhǔn)了長(zhǎng)效降脂藥英克司蘭（Inclisiran）拓展新適應(yīng)證，允許其作為單一療法，每年注射兩次即可用于降低血脂。這為高脂血癥患者提供了無需每日服藥的新選擇。^[5]

我國心血管病患者超3億，防治形勢(shì)嚴(yán)峻。長(zhǎng)期以來，每日口服他汀類藥物是控制血脂、預(yù)防心血管事件的基石療法。英克司蘭則是一種小干擾RNA藥物，通過“基因沉默”機(jī)制長(zhǎng)效降低“壞膽固醇”，此前獲批時(shí)需與他汀聯(lián)用。

今年5月公布的關(guān)鍵III期研究顯示，英克司蘭單藥降脂效果與他汀相當(dāng)，從而直接推動(dòng)了此次適應(yīng)證變更。這意味著符合條件的患者可實(shí)現(xiàn)從“每日服藥”到“一年兩針”的轉(zhuǎn)變，有望顯著提高治療依從性，并可能影響全球治療指南。

當(dāng)然，該藥單用對(duì)心血管結(jié)局的長(zhǎng)期影響仍有待最終數(shù)據(jù)證實(shí)，且其年治療費(fèi)用遠(yuǎn)高于他汀，目前可及性有限。盡管如此，英克司蘭仍標(biāo)志著一個(gè)重要趨勢(shì)：以核酸藥物為代表的“長(zhǎng)效甚至一次性”慢性病治療模式，正在逐步走向現(xiàn)實(shí)。

06.無須免疫抑制的胰島細(xì)胞移植治療1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典烏普薩拉大學(xué)等機(jī)構(gòu)研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表重磅研究，全球首次通過基因編輯改造的異體胰島β細(xì)胞，在不使用免疫抑制劑的情況下，成功治療了一名病史長(zhǎng)達(dá)37年的1型糖尿病患者。^[6]

全球約有920萬1型糖尿病患者，傳統(tǒng)上，移植從捐獻(xiàn)者胰腺中提取的胰島組織是潛在的“治愈”手段，但移植后患者需終身使用具有毒副作用的免疫抑制劑來對(duì)抗排斥反應(yīng)。

這項(xiàng)名為UP421的新療法則通過基因編輯，敲除了供體胰島細(xì)胞中引發(fā)免疫排斥的關(guān)鍵基因，并增強(qiáng)了其免疫逃逸能力，從細(xì)胞本源上解決了排斥問題。

治療后的數(shù)據(jù)顯示，即便在不使用任何免疫抑制劑的情況下，移植的“新胰島”在患者體內(nèi)成功存活并持續(xù)分泌胰島素，這一效果至少維持了半年。這標(biāo)志著，幾十年來器官移植領(lǐng)域追求的“免疫耐受”目標(biāo)取得了關(guān)鍵進(jìn)展。

這項(xiàng)研究的深遠(yuǎn)意義在于，它將移植的免疫挑戰(zhàn)從術(shù)后的“長(zhǎng)期管理問題”，前移至細(xì)胞制備時(shí)的“工程化設(shè)計(jì)問題”。未來的競(jìng)爭(zhēng)核心不再是簡(jiǎn)單的細(xì)胞移植，而是能否通過可驗(yàn)證、可迭代的基因工程模塊，一勞永逸地解決免疫排斥。

該療法已計(jì)劃推進(jìn)更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，其最終目標(biāo)是讓患者無需終身醫(yī)療干預(yù)，即可實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定的血糖控制。正如專家所言，糖尿病治療的“范式轉(zhuǎn)變”已經(jīng)到來。

07.全球唯一可降解的房間隔缺損封堵器

2025年10月23日，我國團(tuán)隊(duì)在《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（JAMA）上發(fā)表了全球首款生物可降解房間隔缺損（ASD）封堵器的臨床應(yīng)用研究。該器械不僅能在植入后安全有效地閉合心臟缺損，還能在兩年內(nèi)完全降解，并促進(jìn)自身組織再生。^[7]

房間隔缺損是一種常見的先天性心臟病。過去二十多年，微創(chuàng)介入植入金屬封堵器是標(biāo)準(zhǔn)療法，但患者體內(nèi)會(huì)永久留有異物，可能帶來遠(yuǎn)期并發(fā)癥。

讓封堵器在完成使命后自然降解，是全球該領(lǐng)域的追求目標(biāo)。我國科學(xué)家成功攻克了可降解材料在術(shù)中顯影等技術(shù)難題，結(jié)合創(chuàng)新的“無輻射”介入技術(shù)，實(shí)現(xiàn)了可降解封堵器的精準(zhǔn)植入。

這項(xiàng)研究是JAMA創(chuàng)刊近150年來首次刊登中國原創(chuàng)醫(yī)療器械的臨床研究，標(biāo)志著我國在高端醫(yī)療裝備領(lǐng)域，已完整掌握了從材料研發(fā)、器械制造到臨床驗(yàn)證的全鏈條創(chuàng)新能力。國際評(píng)審專家評(píng)價(jià)，這是該領(lǐng)域近三十年來“最具里程碑意義的突破”。

08.治療紅斑狼瘡，CAR-NK療法破局

2025年11月13日，上海長(zhǎng)海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科團(tuán)隊(duì)在《柳葉刀》（The Lancet）發(fā)表重磅研究，全球首次系統(tǒng)性報(bào)道CAR-NK（嵌合抗原受體NK細(xì)胞）療法用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE），并取得令人矚目的臨床效果。^[8]

目前，全球約有800萬名SLE患者。該病可累及多器官系統(tǒng)，導(dǎo)致長(zhǎng)期疲勞、皮疹、關(guān)節(jié)疼痛，嚴(yán)重者甚至危及生命。盡管 CAR-T療法曾讓人們首次看到治愈SLE的可能，但其高昂費(fèi)用以及細(xì)胞因子風(fēng)暴、嚴(yán)重感染等安全風(fēng)險(xiǎn)，限制了在自身免疫病中的廣泛應(yīng)用。

長(zhǎng)海醫(yī)院趙東寶、高潔團(tuán)隊(duì)將目光轉(zhuǎn)向CAR-NK療法。該技術(shù)可直接清除體內(nèi)致病的漿細(xì)胞，雖然殺傷強(qiáng)度相對(duì)CAR-T更為溫和，但安全性更可控，同時(shí)具備“現(xiàn)貨型”生產(chǎn)潛力，理論上可將治療成本降至自體CAR-T的十分之一。

研究結(jié)果顯示，治療后6個(gè)月內(nèi)所有患者病情均得到控制：

• 13名患者維持低疾病活動(dòng)狀態(tài)
• 10名患者實(shí)現(xiàn)完全臨床緩解

在隨訪超過1年的9名患者中，6人保持完全緩解或疾病低活動(dòng)度，且無一例復(fù)發(fā)。

《柳葉刀》隨刊評(píng)論指出：“這標(biāo)志著 CAR 細(xì)胞療法在自身免疫病轉(zhuǎn)化研究中邁出了關(guān)鍵一步?！?/p>

其臨床意義已經(jīng)十分清晰：隨著細(xì)胞療法的發(fā)展，SLE等自身免疫病實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解乃至治愈，正逐步從設(shè)想走向現(xiàn)實(shí)。

09.中國院士團(tuán)隊(duì)破解“外科打結(jié)”難題

2025年11月27日，浙江大學(xué)楊衛(wèi)院士與蔡秀軍院士的跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)在《自然》雜志發(fā)表封面論文，創(chuàng)新性地提出并應(yīng)用了“Sliputure”——一種能自動(dòng)感知并鎖定最佳張力的活結(jié)智能縫線，成功解決了外科縫合中長(zhǎng)期存在的張力控制難題。^[9]

在外科手術(shù)中，打結(jié)的松緊度至關(guān)重要：過松可能導(dǎo)致傷口裂開，過緊則可能阻礙局部供血，造成組織損傷。傳統(tǒng)外科結(jié)一旦打牢便無法調(diào)整。

研究團(tuán)隊(duì)獨(dú)辟蹊徑，沒有依賴復(fù)雜的電子傳感系統(tǒng)，而是回歸力學(xué)本質(zhì)，通過材料學(xué)、醫(yī)學(xué)、數(shù)學(xué)與機(jī)械工程的深度交叉，設(shè)計(jì)出這種特殊的縫線。其核心是一個(gè)巧妙的“活結(jié)”結(jié)構(gòu)：當(dāng)外科醫(yī)生或機(jī)器人拉緊縫線時(shí)，活結(jié)會(huì)在達(dá)到理想張力的瞬間自動(dòng)解開，并轉(zhuǎn)化為一個(gè)牢固的“死結(jié)”，精準(zhǔn)鎖定最佳力度。

實(shí)驗(yàn)顯示，使用該技術(shù)能讓經(jīng)驗(yàn)不足的年輕醫(yī)生將縫合精確度提升121%，達(dá)到資深專家水平?！蹲匀弧冯s志以封面形式報(bào)道了這項(xiàng)“四兩撥千斤”式的創(chuàng)新，它用簡(jiǎn)潔而智慧的跨學(xué)科方法，成功攻克了一個(gè)長(zhǎng)期困擾外科臨床的精細(xì)操作難題。

10.皰疹疫苗提供全方位保護(hù)

2025年12月11日，《細(xì)胞》發(fā)布帶狀皰疹疫苗重磅研究成果，表明其能顯著降低輕度認(rèn)知障礙的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，減緩疾病進(jìn)程，降低癡呆導(dǎo)致的死亡風(fēng)險(xiǎn)。今年早些時(shí)候，《自然》《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》《自然·醫(yī)學(xué)》等也發(fā)布了類似結(jié)果。

此外，5月《歐洲心臟雜志》、2025年歐洲心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)的研究，則全面評(píng)估皰疹疫苗接種與心血管事件的關(guān)聯(lián)。其中一項(xiàng)百萬人分析表明，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風(fēng)險(xiǎn)降低23%，保護(hù)效果可持續(xù)8年之久。

這些突破性發(fā)現(xiàn)將慢性病預(yù)防的思路引向了一個(gè)充滿潛力的新方向——“感染與免疫”干預(yù)。隨著人口老齡化，我國面臨沉重的癡呆與心血管疾病負(fù)擔(dān)，同時(shí)50歲以上人群帶狀皰疹年新發(fā)超150萬例。如果其多重保護(hù)效果得到最終確認(rèn)，這意味著通過接種一種安全性已知的疫苗，可能為數(shù)億面臨相關(guān)疾病風(fēng)險(xiǎn)的成年人，提供一條兼具成本效益的預(yù)防新路徑。

結(jié)語

2025年的這些突破，不僅彰顯了醫(yī)學(xué)研究與臨床實(shí)踐的驚人速度，也讓曾被視為不可逆的疾病、難治的病癥迎來了新的可能。每一項(xiàng)進(jìn)展，背后都是科學(xué)家們?nèi)諒?fù)一日的探索與創(chuàng)新，是技術(shù)、臨床與患者需求的完美結(jié)合。

展望未來，隨著基因編輯、干細(xì)胞、個(gè)性化疫苗和智能醫(yī)療器械等前沿技術(shù)不斷成熟，我們有理由相信，更多“無法治愈”的疾病將被重新定義，更多患者將享受到精準(zhǔn)、安全、可持續(xù)的治療方案。醫(yī)學(xué)的邊界正在被不斷拓展，2026年，新的希望與突破也必將接踵而至。

參考資料：

[1]https://www.nature.com/articles/s41586-025-08799-1

[2]Sethna, Z., Guasp, P., Reiche, C.?et al.?RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8⁺?T cells in pancreatic cancer.?Nature?639, 1042–1051 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08508-4

[3]https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2504747#tab-citations

[4]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E.?et al.?Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease.?Nature?641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

[5]https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-twice-yearly-leqvio-inclisiran-receives-fda-approval-new-indication-enabling-first-line-use

[6]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2503822

[7]Ouyang W,?Jiang H,?Yan X, et al. Bioresorbable vs Metallic Occluders for Transcatheter Atrial Septal Defect Closure:?A Randomized Clinical Trial.?JAMA.?2025;334(19):1740–1749. doi:10.1001/jama.2025.17639

[8]https://www.thelancet.com/article/S0140-6736(25)01671-X/abstract

[9]https://www.chinanews.com.cn/jk/2025/11-27/10522322.shtml?utm_source=chatgpt.com

[10]The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease courseXie, Min et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7049 – 7064.e20

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