根據(jù)2025年3月公開的信息和非學(xué)術(shù)機構(gòu)的新聞稿匯編而成的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新發(fā)展。

1. 業(yè)務(wù)發(fā)展

1.1. 合作協(xié)議：Cellino 和 Matricelf

Cellino（美國馬薩諸塞州；https://cellinobio.com）和Matricelf（以色列；https://matricelf.com）宣布合作，利用 Cellino 的 Nebula? 技術(shù)結(jié)合 Matricelf 的再生方法，加速個性化脊髓損傷治療的全球生物制造。

Nebula 是 Cellino 專有的封閉式生物制造系統(tǒng)，旨在大規(guī)模生產(chǎn)高質(zhì)量、一致性和無菌性的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)。作為一項重要里程碑，Cellino 已成功生產(chǎn)并交付了來自四位捐贈者的自體 iPSC 系，并將其交付給 Matricelf，Matricelf 是一家開發(fā)脊髓損傷再生療法的生物技術(shù)公司。Matricelf 的方法整合了一種源自患者自身網(wǎng)膜的細(xì)胞外基質(zhì)水凝膠，可促進(jìn)精準(zhǔn)的細(xì)胞分化和組織形成，同時無需免疫抑制。

1.2. 合作協(xié)議：Nosis 和第一三共

Nosis Biosciences（美國加利福尼亞州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驅(qū)動的生物技術(shù)公司，專門從事針對挑戰(zhàn)性細(xì)胞類型的 RNA 療法，該公司已與第一三共（日本；www.daiichisankyo.com）簽訂了研究合作和期權(quán)協(xié)議。此次合作將利用 Nosis 的 Connexa? 平臺，這是一種先進(jìn)的人工智能藥物設(shè)計和輸送系統(tǒng)，使受慢性疾病影響的多個重要器官的肝外細(xì)胞類型能夠得到治療。

1.3. 合作協(xié)議：Nosis 和 J&J

Nosis Biosciences（美國加利福尼亞州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驅(qū)動的生物技術(shù)公司，專門從事針對挑戰(zhàn)性細(xì)胞類型的 RNA 療法，已與強生公司（美國新澤西州；www.jnj.com）達(dá)成戰(zhàn)略合作。此次合作將強生公司的藥物發(fā)現(xiàn)和臨床開發(fā)專業(yè)知識與 Nosis 的 Connexa? 平臺（一個由人工智能驅(qū)動的藥物設(shè)計和輸送平臺）相結(jié)合，從而能夠?qū)εc慢性疾病有關(guān)的多種具有挑戰(zhàn)性的細(xì)胞類型進(jìn)行肝外治療。

1.4. 合作協(xié)議：Trestle Bio 和 Humacyte

Trestle Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；https://trestlebio.com）宣布與 Humacyte（美國北卡羅來納州；https://humacyte.com）開展研究合作，后者是一家商業(yè)階段的生物技術(shù)平臺公司，致力于商業(yè)規(guī)模開發(fā)通用可植入的生物工程人體組織。Trestle Bio是一家處于臨床前階段的公司，致力于為終末期腎病 (ESRD) 患者開發(fā)生物工程腎臟組織。此次合作將探索生物工程血管化器官移植的技術(shù)協(xié)同效應(yīng)。

此次合作為兩個團隊提供了擴展各自研發(fā)項目的機會，同時探索 Trestle Bio 的生物制造人體腎臟組織與 Humacyte 的無細(xì)胞組織工程血管類型 (ATEV?) 的相互作用，目標(biāo)是生成具有血管灌注的人體生物工程腎臟。

Humacyte 最近獲得了美國 FDA 的批準(zhǔn)，ATEV 可用于成人肢體動脈損傷的血管導(dǎo)管，當(dāng)需要緊急血管重建以避免即將發(fā)生的肢體損失，并且自體靜脈移植不可行時。

1.5. 合資企業(yè)：安斯泰來與安川

安斯泰來制藥（日本；www.astellas.com）與安川電機株式會社（日本；www.yaskawa-global.com）簽署了最終協(xié)議，成立合資企業(yè)，利用雙臂機器人Maholo開發(fā)細(xì)胞治療產(chǎn)品制造平臺。此外，該合資公司將為初創(chuàng)企業(yè)和學(xué)術(shù)機構(gòu)提供平臺，促進(jìn)細(xì)胞治療領(lǐng)域的合作與創(chuàng)新。安斯泰來和安川制藥分別向該合資公司投資3100萬美元（約合45億日元），持股比例分別為60%和40%。

2. 成就、發(fā)布……

2.1. ABEC

ABEC（美國賓夕法尼亞州；www.abec.com）是一家專注于為生物技術(shù)制造提供工程解決方案和服務(wù)的公司，該公司推出了其先進(jìn)治療生物反應(yīng)器 (ATB?)——一個有望改變先進(jìn)治療藥物 (ATMP) 細(xì)胞擴增的平臺。ATB旨在克服當(dāng)前可用系統(tǒng)的局限性，提供前所未有的過程控制和從實驗室到商業(yè)規(guī)模的可擴展性。

ATB? 通過模擬人體循環(huán)系統(tǒng)重新定義細(xì)胞培養(yǎng)。其專有的中空纖維膜網(wǎng)絡(luò)能夠?qū)崿F(xiàn)局部營養(yǎng)輸送和廢物清除，確保每個細(xì)胞都能獲得最佳生長條件。與依賴氣泡和機械攪拌的傳統(tǒng)系統(tǒng)不同，ATB基于振蕩的混合以及基于擴散的氣體和營養(yǎng)/廢物轉(zhuǎn)移，為敏感細(xì)胞系維持最佳的細(xì)胞生長環(huán)境。生物反應(yīng)器和工藝流程均為一次性使用，系統(tǒng)采用封閉式全自動化操作。

ATB? 專為無縫放大設(shè)計，在所有規(guī)模（0.2 升至 10 升）內(nèi)都能保持中空纖維表面積與生物反應(yīng)器體積的恒定比例，從而從早期開發(fā)到臨床及商業(yè)化生產(chǎn)，始終保持一致的細(xì)胞培養(yǎng)條件。在廣泛的測試中，ATB? 已證明其對原代 T 細(xì)胞、CD34+ 干細(xì)胞以及 HEK293 和 CHO 細(xì)胞系均具有較高的細(xì)胞密度和活力。

2.2. 皮質(zhì)實驗室

Cortical Labs（澳大利亞；https://corticallabs.com）推出了CL1，這是世界上第一臺將人類腦細(xì)胞與硅硬件融合以形成流體神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的“生物計算機”。在硅“芯片”上形成的人類細(xì)胞神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)本質(zhì)上是一臺不斷進(jìn)化的有機計算機。真正的神經(jīng)元直接在定制的芯片上生長，創(chuàng)造出能夠直覺學(xué)習(xí)的智能。CL1單元無需外部計算機即可運行。

2.3. 利穆拉

Limula（瑞士；www.limula.ch）推出了 LimONE，這是一種顛覆性的細(xì)胞療法制造解決方案，可將復(fù)雜且分散的流程自動化為無縫的工作流程。通過將多個單元操作整合到一個封閉的耗材中，LimONE 實現(xiàn)了這些高度個性化治療的端到端生產(chǎn)，從而降低了勞動力、設(shè)備和基礎(chǔ)設(shè)施成本，同時確保了流程的標(biāo)準(zhǔn)化和可擴展性。LimONE專為醫(yī)院和生物制藥公司設(shè)計，提供了一種多功能工具，支持多種細(xì)胞療法的生產(chǎn)，包括CAR-T和基因編輯造血干細(xì)胞。

2.4. Limula 和日內(nèi)瓦大學(xué)

Limula（瑞士；www.limula.ch）是一家專注于自動化細(xì)胞和基因治療制造解決方案的生命科學(xué)工具公司，該公司宣布發(fā)表一篇同行評審的文章，描述了一種非病毒基因轉(zhuǎn)移創(chuàng)新方法的開發(fā)。這是Limula與日內(nèi)瓦大學(xué)（瑞士； www.unige.ch/en/?）長期合作的成果。

Limula 及其合作者提出的創(chuàng)新方法基于光穿孔技術(shù)，即利用高強度激光觸發(fā)細(xì)胞膜的瞬時通透性。由此產(chǎn)生的微小孔洞允許分子載荷（例如 mRNA 或 CRISPR 蛋白）進(jìn)入細(xì)胞。此前已證明，添加光敏劑可以增強這種效果，因為光敏劑可以有效吸收光并將能量轉(zhuǎn)化為在細(xì)胞膜上產(chǎn)生孔洞的不同現(xiàn)象。

利用光進(jìn)行細(xì)胞內(nèi)貨物運輸并非全新概念。盡管過去利用金納米粒子的光穿孔技術(shù)已展現(xiàn)出巨大潛力，但這篇科學(xué)論文首次證明，該過程可被細(xì)胞療法生產(chǎn)中常用的磁性粒子有效催化。

2.5. 中胚層

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）已與美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心（CMS）就 Ryoncil?（remestemcel-L）達(dá)成醫(yī)療補助國家藥品回扣協(xié)議（NDRA），Ryoncil? 是美國 FDA 批準(zhǔn)的首個用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法。NDRA與Mesoblast達(dá)成的協(xié)議意味著，美國政府現(xiàn)在將為約40%受醫(yī)療補助(Medicaid)覆蓋的患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)的美國兒童提供Ryoncil?的住院和門診療程，其余兒童則由私人保險承保。美國各州可以選擇立即覆蓋Ryoncil?，并從2025年7月1日起強制覆蓋。

根據(jù)協(xié)議，首批三名患有SR-aGvHD的兒童接受了Ryoncil?療程的治療。Ryoncil是一種同種異體MSC療法，用于治療2個月及以上患有SR-aGvHD的兒科患者，包括青少年。SR-aGvHD是一種死亡率很高的疾病。Ryoncil?治療兒童SR-aGvHD的推薦療程為每次靜脈輸注2×10⁶個MSC/kg體重，每周兩次，連續(xù)4周。每次靜脈輸注的批發(fā)采購成本為19.4萬美元，因此每次治療的價格為150萬美元。

Ryoncil? 的定價信息現(xiàn)已在美國四大藥品定價匯編中提供。這些定價藥典提供了訂購產(chǎn)品所需的所有信息的官方來源，包括產(chǎn)品制造細(xì)節(jié)、用于購買試劑盒的國家藥品代碼 (NDC) 以及試劑盒定價。這四套藥典包括 Merative Micromedex? RED BOOK?、First Databank FDB MedKnowledge? Drug Pricing、Elsevier Gold Standard Drug Database 和 Wolters Kluwer Medi-Span? Price Rx?。

2.6. 納米顯微鏡

Nanoscope Therapeutics（美國德克薩斯州；https://nanostherapeutics.com）是一家致力于通過開發(fā)和商業(yè)化針對視網(wǎng)膜退行性疾病的新型基因療法在現(xiàn)實環(huán)境中恢復(fù)盲人視力的生物技術(shù)公司，該公司宣布發(fā)表一篇論文，描述了針對患有遺傳性視網(wǎng)膜疾病的患者的突變獨立的光遺傳學(xué)單一療法的臨床數(shù)據(jù)。

遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病 (IRD) 是全球勞動年齡成年人失明的主要原因，在晚期階段，細(xì)胞丟失使得基因編輯或替換失效。光遺傳學(xué)通過對剩余的視網(wǎng)膜神經(jīng)元進(jìn)行光敏化，為恢復(fù)視力提供了治療機會。然而，目前的視蛋白動力學(xué)緩慢，在環(huán)境光下部分激活，對不同光色無反應(yīng)，并且靶向低分辨率的視網(wǎng)膜細(xì)胞回路。為了克服這些局限性，Nanoscope 團隊設(shè)計了一種由三種選擇性突變的非哺乳動物蛋白組成的合成視蛋白，以實現(xiàn)寬帶多特性視蛋白 (MCO)。

工程化的合成視蛋白被包裝到優(yōu)化的AAV2基因治療載體中，該載體靶向人類視網(wǎng)膜雙極細(xì)胞。在一項由研究者發(fā)起的開放標(biāo)簽研究中，四名攜帶ABCA4基因變異的失明視網(wǎng)膜色素變性患者接受了單次玻璃體內(nèi)基因治療注射。無創(chuàng)成像通過熒光報告蛋白證實了視網(wǎng)膜基因的表達(dá)。在52周的研究期間，患者的視力、形狀辨別能力和活動能力均有所改善。盡管這可能是迄今為止在人體中表達(dá)的最合成的非哺乳動物蛋白質(zhì)之一，但并未出現(xiàn)顯著的安全性問題。這是首次報道利用光遺傳學(xué)技術(shù)平臺，以不依賴突變的方式恢復(fù)失明患者視力的基因單一療法。

3.臨床試驗

3.1. Beam 治療公司

Beam Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過堿基編輯開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的生物技術(shù)公司，該公司公布了 BEAM-302 1/2 期試驗的初步安全性和有效性數(shù)據(jù)，為α-1抗胰蛋白酶缺乏癥 (AATD) 的潛在治療方法和體內(nèi)堿基編輯建立了臨床概念驗證。前三個單次遞增劑量組的初步結(jié)果表明，BEAM-302耐受性良好，單劑量BEAM-302 可導(dǎo)致致病突變的持久劑量依賴性糾正。

AATD 是一種遺傳性疾病，會影響肺部和/或肝臟，導(dǎo)致早發(fā)性肺氣腫和肝病，目前尚無獲批的治愈方法。BEAM-302 是一種靶向肝臟的脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 制劑，由引導(dǎo) RNA 和編碼堿基編輯器的 mRNA 組成，旨在糾正致病的 PiZ 突變。該突變（稱為 PiZZ 基因型）純合子患者的功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白循環(huán)水平非常低，所有 AAT 蛋白均為突變形式，稱為 Z-AAT，該突變形式會在體內(nèi)積聚并導(dǎo)致肝毒性。通過在 DNA 水平上糾正 PiZ 突變，BEAM-302 有可能成為一種一次性療法，同時減少循環(huán)中的 Z-AAT 量，產(chǎn)生治療水平的校正蛋白質(zhì) (M-AAT)，并將循環(huán)中的總 AAT 和功能性 AAT 增加到 11 μM 保護閾值以上，從而解決肝臟和肺部疾病的潛在病理生理學(xué)。

在后續(xù)新聞稿中，該公司宣布美國 FDA 已批準(zhǔn) BEAM-302 用于治療 AATD 的臨床試驗 (IND) 申請。

3.2. Luxa Biotechnology

Luxa Biotechnology（美國新澤西州；www.luxabiotech.com）公布了其1/2a期臨床試驗的臨床數(shù)據(jù)，該試驗評估了 RPESC-RPE-4W，這是一種專有的視網(wǎng)膜色素上皮 (RPE) 細(xì)胞療法，用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性 (dry AMD) 患者。

本次研究公布了正在進(jìn)行的首次人體試驗中首批低劑量組六名患者的研究結(jié)果。每位患者均在黃斑下植入了5萬個RPESC-RPE-4W細(xì)胞懸液。對視力較差的I組患者進(jìn)行了12個月的植入后臨床療效評估，對視力較好的II組患者進(jìn)行了3個月的植入后臨床療效評估。未觀察到與研究療法相關(guān)的嚴(yán)重不良事件(SAE)。

最佳矯正視力 (BCVA) 改善顯著，第一組在 12 個月時平均提高了 +21.67 個 ETDRS 字母，第二組在 3 個月時提高了 +3.3 個字母。這些改善意義非凡，因為即使 5 到 10 個字母的改善也能轉(zhuǎn)化為患者在實際生活中的功能改善，例如閱讀能力的提高、人臉識別能力的提升以及活動能力的增強。

3.3. Secretome療法

Secretome Therapeutics（美國德克薩斯州；https://secretometherapeutics.com）宣布，其 1 期臨床試驗中對首位患者進(jìn)行給藥，該試驗評估了該公司的新生兒心臟祖細(xì)胞 (nCPC) 療法 STM-01 作為射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭 (HFpEF) 的治療效果，而幾天前，美國 FDA 授予了快速通道資格。

STM-01 是一款在研的同種異體新生兒心臟祖細(xì)胞 (nCPC) 療法，旨在改善心力衰竭 (HFpEF) 患者和其他炎癥性心血管疾病患者的心臟功能。臨床前研究表明，STM-01 具有減輕炎癥、抑制纖維化和支持心臟組織修復(fù)的潛力。

參與 I 期開放標(biāo)簽、多次遞增劑量研究以評估 STM-01 的安全性和耐受性的 HFpEF 患者將在一小時內(nèi)接受 1 億或 2 億 nCPC 靜脈輸注。

4. 法規(guī)、審批、收購……

4.1. 收購

4.1.1. 2seventy bio 和百時美施貴寶

2seventy bio（美國馬薩諸塞州；www.2seventybio.com）宣布了一項最終合并協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百時美施貴寶（美國紐約州；www.bms.com）將以每股 5.00 美元的價格以全現(xiàn)金交易收購 2seventy bio 的所有流通股，總股權(quán)價值約為 2.86 億美元，扣除估計現(xiàn)金后為 1.02 億美元。該交易較2025年3月7日2.66美元的收盤價溢價88%。

根據(jù)協(xié)議條款，BMS 將立即啟動要約收購，以每股 5.00 美元的價格通過全現(xiàn)金交易收購 2seventy bio 的所有流通股。2seventy bio 董事會一致建議 2seventy bio 股東在要約收購中出售其股份。

預(yù)計交易將于2025年第二季度完成，并需滿足慣例成交條件，包括投標(biāo)2seventy bio大部分流通在外的普通股，以及1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進(jìn)法案》規(guī)定的等待期到期或終止。投標(biāo)要約成功完成后，BMS將通過第二步合并，以與投標(biāo)要約相同的價格（每股5.00美元）收購2seventy bio所有剩余的未在投標(biāo)要約中投標(biāo)的普通股股份。

本次交易完成后，2seventy bio的普通股將不再在納斯達(dá)克上市交易。

4.1.2. 愛爾康和Aurion

愛爾康（瑞士；www.alcon.com ）已收購 Aurion Biotech（美國馬薩諸塞州； http://aurionbiotech.com ）的多數(shù)股權(quán)，Aurion Biotech 是一家臨床階段公司，致力于開發(fā)用于治療眼部疾病的先進(jìn)細(xì)胞療法[引文26 ]。

Aurion 將作為一家獨立公司運營，并在愛爾康的全力支持下，推進(jìn)其臨床階段同種異體細(xì)胞療法 AURN001 進(jìn)入 III 期臨床試驗，用于治療繼發(fā)于角膜內(nèi)皮疾病的角膜水腫。Aurion 已完成 AURN001 的前瞻性、多中心、隨機、雙盲、平行組劑量范圍 I/II 期臨床研究（CLARA 試驗）的入組和給藥。97例因角膜內(nèi)皮功能障礙而導(dǎo)致角膜水腫的受試者被隨機分配到美國和加拿大的五個給藥組。該研究結(jié)果支持AURN001進(jìn)入III期臨床研究。

AURN001是一種聯(lián)合細(xì)胞治療候選產(chǎn)品，包含同種異體人角膜內(nèi)皮細(xì)胞（neltependocel）和rho激酶抑制劑（Y-27632）。該研究產(chǎn)品尚未獲得FDA批準(zhǔn)。

5. 綠燈

5.1. 百恒

百恒生物（中國；www.bioheng.com）是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新通用型CAR-T細(xì)胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，該公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其針對CD7靶向通用型CAR-T（UCAR-T）細(xì)胞療法CTD402的IND申請，用于治療兒童和成人復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）患者。FDA批準(zhǔn)的這項研究是一項單臂、開放標(biāo)簽的Ib/II期試驗，采用簡化的劑量探索設(shè)計，旨在優(yōu)化劑量并加速臨床開發(fā)。

5.2. 百時美施貴寶

百時美施貴寶公司（美國新澤西州；www.bms.com）宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn) Breyanzi?（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種針對 CD19 的嵌合抗原受體（CAR）T 細(xì)胞療法，用于治療已接受兩線或兩線以上全身治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。

該決定基于全球第 2 階段 TRANSCEND FL 研究的結(jié)果，該研究是迄今為止規(guī)模最大的臨床試驗，旨在評估 CAR-T 細(xì)胞療法對復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者（包括 FL）的療效。在接受三線及以上方案治療的患者中，Breyanzi 顯示出較高的總體緩解率 (ORR)，為 97.1%（95% CI: 91.7–99.4），完全緩解 (CR) 率為 94.2%（95% CI: 87.8–97.8），這兩項數(shù)據(jù)分別是該研究的主要終點和關(guān)鍵次要終點。緩解迅速、持久，并顯示出持續(xù)的療效，首次緩解的中位時間為 0.95 個月（范圍：0.6 至 3.3 個月），75.7%（95% CI: 66.0–83.0）的患者在 18 個月時仍有緩解。

安全性結(jié)果與Breyanzi在臨床試驗和已獲批適應(yīng)癥中觀察到的既定安全性一致，在FL中未觀察到新的安全性信號。在TRANSCEND FL研究（二線及以上）中接受治療的所有患者中，58%的患者出現(xiàn)了不同級別的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)，其中僅0.8%的患者出現(xiàn)3級CRS。中位發(fā)病時間為6天（范圍：1-17天）。16%的患者出現(xiàn)了不同級別的神經(jīng)系統(tǒng)毒性，其中3%的患者為3級。首次事件發(fā)生中位時間為8天（范圍：4-16天）。

此次擴大批準(zhǔn)適用于所有歐盟成員國以及歐洲經(jīng)濟區(qū)國家冰島、挪威和列支敦士登。Breyanzi 還在歐盟獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫大 B 細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)、高級別 B 細(xì)胞淋巴瘤 (HGBCL)、原發(fā)性縱隔大 B 細(xì)胞淋巴瘤 (PMBCL) 和 FL 3B 級 (FL3B) 成年患者，這些患者在完成一線化學(xué)免疫療法后 12 個月內(nèi)復(fù)發(fā)或?qū)σ痪€化學(xué)免疫療法有耐藥性，以及用于治療復(fù)發(fā)或難治性 DLBCL、PMBCL 和 FL3B 成年患者，這些患者已接受兩線或兩線以上全身治療。

5.3. 基因輔助

GenAssist（中國；https?://genassisttx.com ）是一家專注于基因組藥物的基因編輯生物技術(shù)公司，其針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的一流堿基編輯藥物 GEN6050X 的 IND 申請已獲得美國FDA批準(zhǔn)。GenAssist計劃在全球范圍內(nèi)開展GEN6050X的臨床研究。

5.4. Maat制藥

MaaT Pharma（法國；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)微生物生態(tài)系統(tǒng)療法^TM（MET），旨在通過免疫調(diào)節(jié)提高癌癥患者的生存率，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）兒科委員會（PDCO）已批準(zhǔn) MaaT013 的兒科研究計劃（PIP），用于治療急性移植物抗宿主?。╝GvHD）。EMA PDCO 批準(zhǔn)了該臨床計劃，以評估 MaaT013 對 6 歲至 18 歲以下患者的安全性和有效性，并于 2026 年啟動對 18 名 aGvHD 患者的三線治療單臂試驗，這符合公司的現(xiàn)金預(yù)測。

基于此積極評價，如果獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 的上市許可，MaaT013 將有資格在歐洲獲得最多兩年的市場獨占權(quán)，此外，該藥物還享有作為孤兒藥的10年歐洲市場獨占權(quán)。這也進(jìn)一步證明了公司有能力覆蓋所有患者群體。

該公司還宣布，獨立數(shù)據(jù)安全和監(jiān)測委員會 (DSMB) 證實了 MaaT013 對于在三線治療中對胃腸道受累、對類固醇耐藥和對蘆可替尼耐藥或不耐受的 aGvHD 患者具有顯著的療效結(jié)果和積極的獲益/風(fēng)險特征。

5.5. 神經(jīng)科技制藥

Neurotech Pharmaceuticals（美國羅德島州；www.neurotechpharmaceuticals.com）是一家專注于開發(fā)慢性眼病轉(zhuǎn)化療法的私營生物科技公司，該公司宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn) ENCELTO?^?（revakinagene taroretcel-lwey）用于治療 2 型黃斑毛細(xì)血管擴張癥 (MacTel) 。

MacTel 是一種成人視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病，會導(dǎo)致進(jìn)行性且不可逆的視力喪失，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。ENCELTO 采用一種封裝細(xì)胞治療技術(shù)，旨在持續(xù)向視網(wǎng)膜輸送治療劑量的睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子 (CNTF)，以幫助減緩疾病進(jìn)展。ENCELTO 是首個也是唯一一個獲得 FDA 批準(zhǔn)的 MacTel 治療方法。該批準(zhǔn)基于兩項 3 期臨床試驗的結(jié)果，這些結(jié)果表明，在植入 ENCELTO 后，24 個月內(nèi)，患者黃斑光感受器的損失顯著減緩。ENCELTO預(yù)計將于2025年6月開始在美國供患者使用。

5.6. SineuGene

SineuGene Therapeutics（中國；www.sineugene.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新療法，該公司宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn)其針對 SNUG01 的 IND 申請，SNUG01 是針對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的首創(chuàng)TRIM72靶向基因治療候選藥物。該許可授權(quán)進(jìn)行一項全球 I/IIa 期臨床試驗，旨在通過劑量遞增和擴展研究評估 SNUG01 對 ALS 成人患者的安全性、耐受性和初步療效。

5.7. Verve Therapeutics

Verve Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.vervetx.com）是一家開發(fā)用于治療心血管疾病的新型基因藥物的臨床階段公司，該公司宣布，美國 FDA 已批準(zhǔn)其VERVE-102的 IND 申請，用于治療患有雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH) 和/或早發(fā)冠狀動脈疾病 (CAD) 的患者。VERVE-102是一種新型的、在研的體內(nèi)堿基編輯藥物，旨在作為單療程治療，滅活肝臟中的 PCSK9 基因，從而持久降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)。

作為 IND 提交的一部分，Verve向FDA提供了正在進(jìn)行的 Heart-2 1b 期臨床試驗的劑量遞增部分的中期臨床數(shù)據(jù)，用于 VERVE-102。Heart-2 臨床試驗正在評估 VERVE-102 對 HeFH 和/或早發(fā)性 CAD 患者的安全性和耐受性，并進(jìn)一步分析藥代動力學(xué)以及血液 PCSK9 蛋白和 LDL-C 水平的變化，目前正在美國以外的地點進(jìn)行。提交給 FDA 的數(shù)據(jù)截止日期為 2025 年 1 月 10 日，包括前三個劑量組（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg 和 0.6 mg/kg）的參與者。截至數(shù)據(jù)截止日期，VERVE-102 耐受性良好，未觀察到治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也未觀察到臨床顯著的實驗室異常。

6. 資本市場與金融

6.1. Bluebird bio 和 Ayrmid

bluebird bio（美國馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）確認(rèn)已收到 Ayrmid Ltd（英國；網(wǎng)站未公布）主動提出的非約束性書面提議，提議以每股 4.50 美元的預(yù)付現(xiàn)金和每股6.84美元的一次性或有價值權(quán)收購 bluebird，該或有價值權(quán)將在實現(xiàn)凈銷售額里程碑后支付。

正如之前于 2025 年 2 月 21 日宣布的那樣，bluebird 與全球投資公司 Carlyle 和 SK Capital Partners, LP 管理的基金達(dá)成最終協(xié)議，將以每股 3.00 美元的現(xiàn)金和每股 6.84 美元的一次性或有價值權(quán)被收購和私有化，該權(quán)利在實現(xiàn)凈銷售額里程碑時支付，但須遵守某些要約條件。bluebird 此前曾與 Ayrmid 進(jìn)行討論，作為其全面審查戰(zhàn)略替代方案的一部分。

在此過程中，Ayrmid 并未向 bluebird 提交任何提案。Ayrmid 提案受某些條件和雙方進(jìn)一步談判的約束，包括確認(rèn)性盡職調(diào)查。bluebird 董事會正在與其法律和財務(wù)顧問協(xié)商，仔細(xì)審查 Ayrmid 提案。bluebird 仍受合并協(xié)議條款的約束，董事會未改變其支持合并的建議。董事會將在適當(dāng)時向股東提供進(jìn)一步的最新情況。

6.2. Epicrispr

Epicrispr Biotechnologies（美國加州；https://epicrispr.com）是一家專注于開發(fā)治愈性療法的生物技術(shù)公司，其B輪融資首輪已完成6800萬美元。本輪融資將支持EPI-321的臨床開發(fā)。EPI-321是一種用于治療遺傳性神經(jīng)肌肉疾病——面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）的首創(chuàng)疾病修飾療法。

Epicrispr 還宣布已獲得新西蘭 Medsafe 的臨床試驗申請批準(zhǔn)，將啟動 EPI-321 的首次人體試驗，這是首個進(jìn)入臨床治療神經(jīng)肌肉疾病的表觀遺傳療法。

EPI-321 是一款在研的一次性基因調(diào)控療法，旨在抑制DUX4基因的異常表達(dá)。DUX4 基因在面肩胛下肌營養(yǎng)不良癥 (FSHD) 中被錯誤激活，導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉退化。EPI-321 通過經(jīng)臨床驗證的 AAV 載體系統(tǒng)性遞送，已在臨床前模型中顯示出對DUX4表達(dá)的強效抑制和對肌肉組織的保護作用。EPI-321 已獲得 FDA 快速通道、兒科罕見病和孤兒藥資格認(rèn)定。

6.3. Humacyte

Humacyte（北卡羅來納州，美國；https://humacyte.com）是一家商業(yè)階段的生物技術(shù)平臺公司，致力于在商業(yè)規(guī)模上開發(fā)可普遍植入的生物工程人體組織，該公司宣布以每股 2.00 美元的公開發(fā)行價承銷 25,000,000 股普通股。

本次發(fā)行預(yù)計募集資金總額為5000萬美元，此金額未扣除承銷折扣、傭金以及Humacyte應(yīng)付的其他發(fā)行費用。此外，Humacyte已授予承銷商一項為期30天的選擇權(quán)，允許其以公開發(fā)行價（扣除承銷折扣和傭金）額外認(rèn)購最多3,750,000股Humacyte普通股。所有普通股均由Humacyte出售。

Humacyte 打算將此次發(fā)行所得凈收益用于資助 SYMVESS? 在血管創(chuàng)傷適應(yīng)癥中的商業(yè)化、Humacyte 產(chǎn)品線中候選產(chǎn)品的開發(fā)以及營運資金和一般公司用途。

6.4. RegCell

RegCell（美國加利福尼亞州；https://regcellbio.com）是一家生物技術(shù)公司，利用其表觀遺傳重編程平臺利用調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞（Tregs）的自然生物學(xué)特性開發(fā)自身免疫性疾病和移植療法，該公司宣布完成超額認(rèn)購的種子輪融資，并轉(zhuǎn)型為一家美國公司。這筆資金包括850萬美元的種子融資和來自日本醫(yī)療研究發(fā)展機構(gòu)（AMED）的最高3730萬美元的非稀釋性投資，彰顯了日本對突破性療法的承諾。這筆資金將推動RegCell一流的表觀遺傳調(diào)控T細(xì)胞重編程平臺在2025年進(jìn)行首次人體臨床試驗。

參考資料：Ilic, D., & Liovic, M. (2025). 2025年3月干細(xì)胞研究與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動態(tài)。
《再生醫(yī)學(xué)》，1-9頁。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2493446

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時聯(lián)系我。