間充質(zhì)干細(xì)胞具有多種保護(hù)功能。主要是免疫調(diào)節(jié)和免受傷害。由于1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，治療的主要目標(biāo)是抑制自身免疫反應(yīng)。其次，您想要保護(hù)β細(xì)胞免于凋亡或促進(jìn)這些β細(xì)胞的再生。

我認(rèn)為MSC可以實(shí)現(xiàn)這些行動(dòng)。包括我們自己在內(nèi)的許多研究人員已經(jīng)在動(dòng)物模型中證明了這一點(diǎn)。我們目前正在研究是否可以在新發(fā)1型糖尿病患者中觀察到同樣的益處。

到目前為止，您的研究的主要發(fā)現(xiàn)或成果是什么？

在我們的研究中，我們創(chuàng)建了不同類(lèi)型的間充質(zhì)干細(xì)胞，例如β細(xì)胞中過(guò)度表達(dá)的α-1抗胰蛋白酶，可以在動(dòng)物模型中預(yù)防1型糖尿病的發(fā)作。具體來(lái)說(shuō)，在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠模型中使用這些細(xì)胞，我們可以預(yù)防大約50%的小鼠患1型糖尿病。

使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型糖尿病是否存在任何挑戰(zhàn)？您計(jì)劃如何應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)？

老實(shí)說(shuō)，我認(rèn)為有很多挑戰(zhàn)。

首先，我們不知道哪種電池最適合使用。盡管我們目前使用臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞，但我們?nèi)圆淮_定骨髓來(lái)源的細(xì)胞是否更具治療作用。

此外，確定最佳給藥方案也是另一個(gè)挑戰(zhàn)。我們可能會(huì)給患者注射一劑，但我認(rèn)為可能需要多次注射才能完全治愈 1 型糖尿病。

第三個(gè)挑戰(zhàn)是患者選擇。什么樣的患者將從這種療法中受益最多？

我們的研究最初旨在治療診斷為1型糖尿病三個(gè)月后的患者。最初包括12至30歲的患者，但美國(guó)FDA希望我們首先關(guān)注成年患者，因此我們將入組范圍限制在18至30歲。由于與兒童患者相比，成人患者的β細(xì)胞丟失速度較慢，因此我們將入組的診斷時(shí)間從3個(gè)月延長(zhǎng)至6個(gè)月。

在1型糖尿病發(fā)病早期，仍有大約20%至30%的β細(xì)胞存活。我們希望盡可能多地保留這些現(xiàn)有的β細(xì)胞，因?yàn)樵S多研究表明它們?cè)谔悄虿」芾碇械闹匾浴?/p>

盡管面臨這些挑戰(zhàn)，我仍然充滿(mǎn)希望。我們計(jì)劃在美國(guó)招募60名患者，目前已經(jīng)招募了30名患者。我們的研究目標(biāo)是利用從研究實(shí)驗(yàn)室學(xué)到的知識(shí)來(lái)造福患有糖尿病和其他疾病的患者。我希望我們的研究和臨床試驗(yàn)?zāi)茏尰颊邏?mèng)想成真。另外，我非常感謝所有信任我們并參與我們?cè)囼?yàn)的患者。

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