近年來，醫(yī)學界探索臍帶血細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）取得了令人鼓舞的進展，多項臨床研究顯示了其在改善核心癥狀方面的潛力。

臍帶血細胞治療自閉癥：經典案例分析與療效解讀

近年來，臍帶血細胞（UCBC）治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床研究不斷涌現，為這種復雜的神經發(fā)育障礙提供了新的治療視角。Smirnov等人在《Journal of Neurology and Psychiatry》發(fā)表的一項臨床試驗表明，臍帶血細胞治療后，患兒的認知能力和自閉癥核心癥狀得到顯著改善。

01 研究設計與方法

該研究共納入25名自閉癥患者，分為試驗組（n=15，13名男孩和2名女孩，平均年齡7.0±0.5歲）和對照組（n=10，9名男孩和1名女孩，平均年齡6.0±1.3歲），主要目的是評估UCBC治療自閉癥的安全性和有效性。

為防止發(fā)生過敏反應，在輸注前5分鐘，試驗組患者預先靜脈注射抗過敏藥物。隨后將處理好的20 ml異體UCBC懸浮液（含2500-20000萬個細胞）通過外周靜脈輸注至患者體內。共治療四次，每次間隔14±3天；對照組采用常規(guī)康復治療。

02 治療效果顯著

②韋克斯勒量表(WISC)：使用WISC中的4項指標評估，術后6個月，觀察到試驗組的4個指標平均分數均有提升，對照組的4個指標平均分數略有下降(表3)，表明UCBC移植能改善自閉癥患者的認知能力。

③Skvortsov量表：使用Skvortsov評估患者當前的精神運動發(fā)展水平，術后6個月，發(fā)現患者的運動能力、記憶力和表達能力、情緒發(fā)展、游戲活動、創(chuàng)造能力和智力都有統(tǒng)計學意義上的顯著改善（表5）。

④自閉癥譜系障礙檢查表(CASD)：治療后3個月和6個月，觀察到試驗組患者的運動、感覺、情緒以及總分(從22.1分降至14.6分)有明顯變化，表明自閉癥癥狀得到緩解。

⑤自閉癥治療評估檢查表(ATEC)：治療后6個月，試驗組患者的社交（從20.3降至11.5分）、感覺/認知能力（從13.8降至11分）、健康/身體發(fā)育/行為（從21.1降至14分）等指標以及總分（從70.7降至48.3分）表現出了改善。

⑥精神病理學評估：治療6個月后，發(fā)現試驗組患者的注意力水平提高、運動協(xié)調性改善、言語功能得到提高、詞匯量增加、學習過程變得更加容易。此外，試驗組患者還表現出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴重程度降低。

03 多維度改善癥狀

精神病理學評估發(fā)現，治療6個月后，試驗組患者的注意力水平提高、運動協(xié)調性改善、言語功能得到提高、詞匯量增加、學習過程變得更加容易。

此外，試驗組患者還表現出情緒控制能力的改善，攻擊性（自攻擊性）行為和興奮性的嚴重程度降低。

這些改善不僅體現在量表評分上，也體現在患兒的日常生活中。90%的家長報告稱孩子在語言表達、主動性、社交互動和理解方面有明顯進步。

04 安全性表現良好

在安全性方面，術后試驗組中未觀察到中度或重度不良事件（觀察6個月）。其中1名患者在治療后第3天出現低燒，1名患者在治療后48小時內出現輕度惡心和低燒，這些現象均在24小時內自行消失。

其他研究也支持了這些發(fā)現。一項涉及56名自閉癥患者的研究發(fā)現，輸注臍帶血后沒有出現重大不良反應。少數患兒出現的輕微反應（如嘔吐、面部潮紅）均能自行緩解或經簡單處理后迅速恢復。

05 年齡因素影響療效

研究發(fā)現，患者年齡對治療效果有顯著影響。3-7歲患兒輸注臍帶血后，ASD癥狀得到了明顯改善；而對于8歲以上且體重超過35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少。

這可能與年幼患兒神經系統(tǒng)的可塑性更強有關。研究表明，年齡較小的兒童在梭狀皮質和顳上皮層、丘腦和海馬體等腦區(qū)的白質連接性增加更為顯著，這與行為改善呈正相關。

06 潛在作用機制

臍帶血細胞治療自閉癥的潛在機制多樣。臍帶血中富含的干細胞可能通過促進大腦中神經細胞新突觸的生長來發(fā)揮作用。

這些細胞通過血液進入大腦，可能促進了神經網絡的重塑和修復。治療一到兩年后，通過腦部成像可以在患者大腦中發(fā)現更多的突觸，使大腦溝通更有效率。

研究還發(fā)現，自體臍帶血干細胞輸注后，ASD患兒的社交溝通技巧改善與邊緣系統(tǒng)、額葉、顳葉和基底神經節(jié)神經網絡的神經元連接性增加有關。

07 干細胞治療自閉癥的前景可期

隨著研究不斷深入，臍帶血細胞治療自閉癥的前景令人期待。近年來，各國研究人員在這一領域取得了多項進展。

2025年8月，日本厚生勞動省正式批準了韓國Biostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細胞療法，這是亞洲首個獲得藥監(jiān)部門批準的標準化自閉癥干細胞療法。

在我國，2025年3月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，九芝堂旗下子公司九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司的人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液獲臨床默示許可，擬定適應癥為孤獨癥譜系障礙。

總 結：上述研究結果表明，UCBC治療自閉癥的耐受性良好，并且沒有明顯的副作用，經過治療后，試驗組患者的認知能力和自閉癥癥狀的嚴重程度均得到改善。

參考資料：

Smirnov VN, Neznanov NG, Morozova YaV, Makarov IV, Emelina DA, Gasanov RF, Bazanovich SA. Allogeneic umbilical cord blood cell therapy for children with autism: safety and efficacy of the method. https://doi.org/10.17116/jnevro20211211 1231.

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