自閉癥（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一種典型的廣泛性發(fā)育障礙，通常在嬰幼兒期發(fā)病，以男性多見。其主要特征包括社交孤僻、情感聯(lián)系缺失、語言障礙、刻板行為、感知覺異常及智力障礙，嚴重影響兒童的正常發(fā)育與日常生活能力。

根據(jù)2022年發(fā)布的《中國孤獨癥教育康復行業(yè)發(fā)展狀況報告IV》，中國新生兒自閉癥發(fā)病率約為1%，考慮到診斷遺漏等因素，業(yè)內(nèi)專家推測實際發(fā)病率可能在1%~1.2%之間，患病總?cè)藬?shù)超過1000萬，其中12歲以下兒童約有200多萬。盡管部分嬰兒在出生后6個月就顯示異常行為，但公認的明確診斷年齡為2歲以上，少數(shù)患者甚至需到成年才被確診。對于自閉癥，目前尚無根治方法；輕度患者可完成學業(yè)，重度患者可能終身難以獨立生活。

目前，自閉癥主流治療手段有限，但一些新興療法在康復實踐中應用廣泛。細胞療法，尤其是自體臍帶血（CB）治療，為自閉癥提供了新的干預思路。臍帶血不僅富含多種生物活性分子，還含有干細胞成分，可在神經(jīng)發(fā)育和免疫調(diào)節(jié)中發(fā)揮潛在作用。

近期，F(xiàn)elician Stancioiu等人在《Preprints.org》發(fā)布的一項臨床試驗研究了自體臍帶血細胞療法治療56名自閉癥兒童的效果。結(jié)果顯示，3~7歲患兒在輸注CB后改善明顯，尤其在語言能力、社交互動和主動性方面效果顯著；而8歲及以上患兒療效明顯下降。該研究為自閉癥細胞治療提供了臨床證據(jù)，并強調(diào)了早期干預的重要性。

該研究共納入56名自閉癥兒童，所有患兒參與試驗之前均接受過包括心理治療在內(nèi)的多種治療，但沒有取得明顯進展。

方 法：獲得當?shù)貍惱砦瘑T會批準以及所有患兒父母知情同意后進行，56名自閉癥患兒全部接受了CB和補充劑，為了評估療效和安全性的差異，對8歲以上/或體重超過30公斤的患兒進行了另外處理，其中只有28名患兒被納入最終研究數(shù)據(jù)分析。

癥狀改善結(jié)果：3-7歲患兒輸注CB后，ASD癥狀得到了明顯改善，90%家長表示就像看到了一個不同的孩子，10%家長表示沒有明顯效果；對于8歲以上且體重超過35kg的患兒，改善的發(fā)生率和改善幅度明顯減少，只有10%的患兒在輸注臍帶血后得到改善。

分析16項癥狀評估表格上的分數(shù)發(fā)現(xiàn)，輸注CB后，所有患兒注意力、理解、語言表達、社交互動、主動性和保持專注6個領(lǐng)域都出現(xiàn)了統(tǒng)計上顯著改善，如圖2所示。

比較10個負向領(lǐng)域的分數(shù)發(fā)現(xiàn)，4個領(lǐng)域（多動、刻板行為、言語不足和變化）有顯著改善，而其它6個領(lǐng)域則沒有顯著改善（易怒、攻擊性、退縮、嗜睡、頭痛、便秘/腹瀉），如圖3所示。

此外，還發(fā)現(xiàn)6個正向領(lǐng)域的綜合評分在CB輸注后也明顯變得更好，輸注前平均得分29.11 +/-10.14 SD，輸注后38.16+/-9.83；類似地，10個負向領(lǐng)域在CB輸注后的總分顯著優(yōu)于輸注CB前的32.62+/-11.09，輸注后為29.17 +/- 9.96。

自閉癥治療評價量表(ATEC)：分析CB輸注前后的ATEC分數(shù)發(fā)現(xiàn)，所有患兒言語（p = 0.0043）、社交（p = 0.012）和總分（p = 0.0051）這3個分數(shù)顯著提高，但在子量表上沒有表現(xiàn)出顯著改善，感覺/認知子量表(p=0.09) 和整體健康/行為子量表(p=0.18)同樣都沒有。

通過分析輸注CB與補充劑前后的ATEC總分和16項表評分對比發(fā)現(xiàn)，在28名患兒中，23名輸注臍帶血的患兒比輸注補充劑帶來了更多改善，另外5名輸注補充劑的患兒表現(xiàn)出了比臍帶血更好效果。

安全性結(jié)果：輸注補充劑或臍帶血都沒有出現(xiàn)重大不良反應，4名患兒在輸注CB后出現(xiàn)嘔吐，可能是由于膽囊痙攣，不需要治療，1名患兒出現(xiàn)胃食管反流癥狀，服用抗酸劑解決了這個問題，1名患兒在輸注期間出現(xiàn)持續(xù)幾分鐘的面部潮紅，后自行消退。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，3-7歲年齡段的自閉癥患兒細胞療法后效果顯著，其中約四分之三的患兒表現(xiàn)出了明顯改善，尤其是在語言表達、主動性、社交互動和理解方面，但對8歲以上患者的改善效果要小很多。

考慮到使用自體干細胞的良好風險狀況，我們主張未來通過更多臨床研究進一步探討自體干細胞治療自閉癥中的臨床應用。

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