隨著全球范圍內(nèi)慢性腎臟疾?。–KD）發(fā)病率的持續(xù)上升，以及對終末期腎病（ESRD）治療需求的增長，腎臟病學(xué)的研究與臨床實(shí)踐面臨著前所未有的挑戰(zhàn)。

為了應(yīng)對這些挑戰(zhàn)并推動該領(lǐng)域的進(jìn)步，近期，中國專家們共同制定了《腎臟病領(lǐng)域“十大創(chuàng)新方向”中國專家共識（2024年版）》發(fā)表在《中華腎臟病雜志》上，旨在為未來幾年內(nèi)的研究、開發(fā)和技術(shù)轉(zhuǎn)化提供指導(dǎo)框架。

此次發(fā)布的共識由來自全國36家醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)單位的65位頂尖專家聯(lián)合撰寫而成。

工作組從91個推薦的創(chuàng)新方向中精心挑選出了最具潛力和發(fā)展前景的十個方面，以期能夠準(zhǔn)確把握行業(yè)發(fā)展脈搏，并為解決當(dāng)前腎臟病診療中的關(guān)鍵問題指明路徑。

中國專家共識（2024年版）：腎病領(lǐng)域十大創(chuàng)新治療方向解讀

根據(jù)共識文件，“十大創(chuàng)新方向”涵蓋了診斷技術(shù)、治療方法及研究手段等多個層面：

方向一：新型血液凈化材料和設(shè)備研發(fā)

全球透析人群的年增長率高達(dá)15%，全球透析總?cè)藬?shù)已達(dá)400萬人。傳統(tǒng)血液凈化產(chǎn)品革新緩慢，遠(yuǎn)無法滿足臨床個體化需求。研發(fā)新型血液凈化材料和設(shè)備以減少并發(fā)癥、提高治療效能、改善治療便利性和醫(yī)療可及性，已是迫在眉睫。

研究方向：

1.新型血液凈化材料：開發(fā)具有抗凝、抑制補(bǔ)體激活和增強(qiáng)生物相容性的材料，減少凝血與炎癥風(fēng)險；優(yōu)化導(dǎo)管設(shè)計(jì)以降低感染和血栓形成幾率；研發(fā)新型支架和生物型血管移植物，提升血管通暢性。

2.高效人工腎技術(shù)：改進(jìn)血液凈化器的物理特性和吸附能力，研發(fā)新型腹膜透析液提高中大分子毒素清除效率；利用干細(xì)胞、靶向遞送及基因療法改善腹膜健康；研發(fā)再生水設(shè)備和優(yōu)化供液系統(tǒng)，支持移動式或應(yīng)急使用的血液凈化設(shè)施。

3.腎臟介入技術(shù)和輔助設(shè)備：開發(fā)遠(yuǎn)程操控的血管腔和腹腔內(nèi)手術(shù)機(jī)器人，用于導(dǎo)管定位、穿刺活檢及介入手術(shù)；同時，改進(jìn)輔助設(shè)備以簡化血液透析和腹膜透析的操作流程。

4.可穿戴與植入性人工腎：研究可再生透析液、適用性強(qiáng)的血液凈化材料、生物反應(yīng)器、智能監(jiān)控系統(tǒng)和高效的能量供應(yīng)機(jī)制，旨在創(chuàng)造能更好模擬腎臟生理功能的可穿戴或植入式人工腎。

方向二：大數(shù)據(jù)與人工智能支持的腎臟病診療

應(yīng)用大數(shù)據(jù)和人工智能技術(shù)以及遠(yuǎn)程網(wǎng)絡(luò)通信技術(shù)提高腎臟病的精準(zhǔn)診斷、疾病風(fēng)險預(yù)測和治療決策能力，系統(tǒng)提升疾病管理效能和防控水平，減少社會經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

研究方向：

1.人工智能輔助診療：利用機(jī)器學(xué)習(xí)構(gòu)建腎臟智能診斷神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)模型，旨在提高診斷精度、優(yōu)化治療決策及風(fēng)險預(yù)測，涵蓋腎臟影像與病理診斷、精準(zhǔn)治療和預(yù)后分析等領(lǐng)域，并推動腎臟病數(shù)字療法產(chǎn)品的發(fā)展。

2.血液凈化機(jī)器人：開發(fā)具備輔助護(hù)理、患者監(jiān)測和遠(yuǎn)程控制功能的人工智能機(jī)器人，結(jié)合智能決策支持系統(tǒng)、設(shè)備預(yù)警及并發(fā)癥處理等軟件，配備相應(yīng)硬件設(shè)施，以增強(qiáng)血液凈化治療的安全性、有效性和智能化水平。

3.遠(yuǎn)程診治能力：整合大健康數(shù)據(jù)與自我檢測信息，通過發(fā)展遠(yuǎn)程通信技術(shù)和改進(jìn)可穿戴設(shè)備的多維信息采集能力，加強(qiáng)個人、社區(qū)及分級診療體系中的腎臟病管理，實(shí)現(xiàn)全生命周期的健康監(jiān)測和服務(wù)。

方向三：腎臟病無創(chuàng)診斷評估技術(shù)

迄今為止，大多數(shù)腎臟病的病因診斷或疾病進(jìn)展機(jī)制研究仍依賴有創(chuàng)性腎臟病理診斷，因此，開展基于發(fā)病機(jī)制的無創(chuàng)生物標(biāo)志物研究，發(fā)展分子影像成像技術(shù)，實(shí)現(xiàn)疾病的早期無創(chuàng)診斷和精準(zhǔn)治療指導(dǎo)是重要的研究方向。

研究方向：

1.腎功能精準(zhǔn)評估：開發(fā)基于血、尿生物標(biāo)志物和影像學(xué)的新一代臨床工具，旨在提供更精確的腎功能評估方法。

2.液體腎活檢：建立無創(chuàng)生物標(biāo)志物系統(tǒng)，輔助診斷腎臟疾病并監(jiān)測病情進(jìn)展，部分替代傳統(tǒng)腎活檢技術(shù)。

3.新型腎臟成像：利用分子標(biāo)記和人工智能，研發(fā)評估腎臟灌注、微循環(huán)、組織氧合及濾過的成像技術(shù)，結(jié)合大數(shù)據(jù)與AI，創(chuàng)建多模態(tài)無創(chuàng)腎臟病理和病生理成像平臺。

方向四：腎臟病精準(zhǔn)治療藥物研發(fā)

目前，針對腎臟病的病因或關(guān)鍵發(fā)病機(jī)制的特異性治療手段非常缺乏。隨著對各類腎臟病發(fā)病機(jī)制的深入認(rèn)識，基于發(fā)病機(jī)制設(shè)計(jì)的特異性藥物成為重要的疾病治療研究方向，并推動腎臟病進(jìn)入一個精準(zhǔn)治療時代。

研究方向：

1.免疫性腎臟病：研發(fā)針對致病性抗體生成或腎臟損傷機(jī)制的新藥，如特異性抑制B淋巴細(xì)胞或漿細(xì)胞的藥物、免疫球蛋白酶及補(bǔ)體阻斷劑等

2.糖尿病腎病及其他代謝/高血壓相關(guān)腎臟病：針對代謝紊亂、補(bǔ)體激活、炎癥和細(xì)胞死亡等關(guān)鍵機(jī)制，開發(fā)新藥并實(shí)施精準(zhǔn)干預(yù)。

3.急性腎損傷（AKI）：全程關(guān)注從AKI到慢性腎臟病的轉(zhuǎn)變，研究減輕腎組織損傷和促進(jìn)再生修復(fù)的靶向治療方法，涉及關(guān)鍵固有細(xì)胞、效應(yīng)免疫細(xì)胞及核心因子。

4.慢性腎臟?。–KD）：聚焦于腎臟纖維化這一通向終末期腎衰竭的關(guān)鍵路徑，研發(fā)對抗固有細(xì)胞衰老、細(xì)胞外基質(zhì)沉積及免疫炎癥微環(huán)境的抗纖維化藥物。

方向五：腎臟靶向藥物遞送系統(tǒng)研發(fā)

腎臟的結(jié)構(gòu)和生理功能極其復(fù)雜多樣，并且現(xiàn)有的治療藥物不良反應(yīng)大，將治療藥物靶向遞送到腎臟乃至特定的腎臟細(xì)胞，是實(shí)現(xiàn)腎臟病精準(zhǔn)治療的關(guān)鍵。研發(fā)侵入性小、靶向性高、智能化的腎臟靶向遞送系統(tǒng)，對于提高腎臟病治療藥物的靶向性和療效、降低藥物毒副作用具有十分重要的意義。

研究方向

1.新型腎臟藥物遞送載體：開發(fā)如細(xì)胞外囊泡和納米遞送系統(tǒng)等新型載體，用于將小分子、蛋白質(zhì)、核酸等藥物遞送至腎臟。同時，探索規(guī)?；a(chǎn)、工程化修飾和制劑技術(shù)，以增強(qiáng)載體的組織相容性、穩(wěn)定性和生物利用度。

2.腎臟特異性靶向技術(shù)：研究磁靶向、超聲靶向等方法，使藥物在腎臟中富集，并利用靶向肽、抗體或適配體實(shí)現(xiàn)對腎臟特定細(xì)胞的精準(zhǔn)主動攝取。

3.智能響應(yīng)藥物釋放：研發(fā)pH敏感、缺氧敏感或熱敏感等智能響應(yīng)技術(shù)，促進(jìn)藥物根據(jù)腎組織微環(huán)境特性進(jìn)行時空精準(zhǔn)控釋，適應(yīng)腎臟病不同發(fā)展階段的需求。

方向六：中醫(yī)藥在腎臟病領(lǐng)域的傳承和發(fā)展

中醫(yī)藥治療慢性腎臟病是我國的傳統(tǒng)優(yōu)勢，但如何實(shí)現(xiàn)中醫(yī)辨證和處方標(biāo)準(zhǔn)化、挖掘傳統(tǒng)中藥的有效治療成分是中醫(yī)現(xiàn)代化的重要方向。加強(qiáng)中醫(yī)藥治療慢性腎臟病的理論創(chuàng)新、中藥制劑標(biāo)準(zhǔn)化、療效評價科學(xué)化研究具有十分重要的意義。

研究方向

1.對已有確切臨床療效的經(jīng)方、中藥單方及復(fù)方開展物質(zhì)基礎(chǔ)和作用機(jī)制研究。

2.對中醫(yī)經(jīng)方及醫(yī)療機(jī)構(gòu)的中藥制劑進(jìn)行深度開發(fā)及制劑研究；對中醫(yī)藥治療腎臟病開展循證醫(yī)學(xué)研究。

3.深化中西醫(yī)融合工作機(jī)制，探索、建立和優(yōu)化腎臟病的中西醫(yī)結(jié)合治療策略。

4.基于大數(shù)據(jù)和人工智能等技術(shù)，開展腎臟病病證結(jié)合的診療模式和診療系統(tǒng)研究。

5.推動中醫(yī)藥治療腎臟病的現(xiàn)代化、產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

方向七：腎臟病的基因療法

基因療法正快速發(fā)展并逐漸應(yīng)用于臨床治療，已在單基因疾病（如B型血友?。?、急危重癥（如非典型溶血尿毒癥綜合征）及重大慢性?。ㄈ绺咧Y）中展現(xiàn)出潛力。通過導(dǎo)入外源基因恢復(fù)缺陷基因表達(dá)或使用RNAi藥物（如小干擾RNA）抑制致病基因，能夠有效控制疾病進(jìn)展。

然而，在腎臟病領(lǐng)域，基因療法的研究相對滯后。針對單基因腎臟病和明確致病分子的常見腎臟病開發(fā)基因療法，有望創(chuàng)新并突破現(xiàn)有治療模式。

研究方向

1.核酸編輯技術(shù)治療單基因腎臟病：探索利用核酸置換、修飾或修復(fù)技術(shù)，例如單堿基編輯技術(shù)來修正常染色體顯性多囊腎病和Alport綜合征等單基因腎臟病中的突變DNA序列，或者使用外顯子跳讀技術(shù)將移碼突變轉(zhuǎn)化為整碼突變，以恢復(fù)正常的基因功能。

2.基因沉默與失活技術(shù)治療重癥及慢性病：開發(fā)如RNA干擾（RNAi）、組蛋白修飾藥物等手段抑制關(guān)鍵致病基因的表達(dá)，同時考慮使用多肽疫苗或拮抗肽作為補(bǔ)充療法，通過針對特定B細(xì)胞或T細(xì)胞表位設(shè)計(jì)疫苗來抑制基因功能，或是利用拮抗肽減少毒性蛋白對腎臟的危害。

方向八：腎臟病的細(xì)胞療法

近年來，細(xì)胞療法在再生醫(yī)學(xué)、惡性腫瘤及自身免疫性疾病等領(lǐng)域迅速發(fā)展。在腎臟病方面，干細(xì)胞治療在急性腎損傷和慢性腎臟病的動物模型中展示了多靶點(diǎn)的腎臟保護(hù)效果，具有臨床轉(zhuǎn)化潛力。

同時，以CAR-T細(xì)胞免疫療法為代表的免疫細(xì)胞治療已成功應(yīng)用于自身免疫性疾病的臨床治療，并在重癥免疫性腎炎中顯示出應(yīng)用前景，值得進(jìn)一步研究與轉(zhuǎn)化。

研究方向

1. 優(yōu)化和研發(fā)安全有效的腎臟病細(xì)胞治療制劑，建設(shè)完善腎臟病細(xì)胞治療的質(zhì)控體系。

2. 開展干細(xì)胞治療腎臟病的臨床前和臨床研究，評估其安全性和有效性，建立腎臟病干細(xì)胞治療策略。

3. 開展CAR?T細(xì)胞治療重癥、難治性免疫性腎炎的臨床應(yīng)用研究。

詳情請瀏覽：盤點(diǎn)2024年我國干細(xì)胞治療腎病的臨床案例

方向九：基于器官對話的腎臟病治療

腎臟是人體關(guān)鍵的排泄和代謝器官，其疾病的發(fā)生與發(fā)展涉及復(fù)雜的多器官相互作用。研究表明，腸道、心臟、大腦、脾臟等與腎臟之間通過神經(jīng)、代謝及免疫信號分子相互影響，調(diào)控腎臟病的進(jìn)程。干預(yù)這些器官間的互作網(wǎng)絡(luò)，可能為腎臟病治療提供新的理念和方法。

研究方向

1.研究腎外器官與腎臟之間的調(diào)控機(jī)制，以鑒定器官間對話作為治療腎臟病的有效干預(yù)途徑和靶點(diǎn)。

2.探討通過調(diào)整腸道菌群、控制腸道免疫炎癥及代謝產(chǎn)物來延緩慢性腎臟病進(jìn)展并預(yù)防結(jié)石的發(fā)生。

3.探索對腎臟及其他器官（如脾臟、肝臟）實(shí)施去交感神經(jīng)手術(shù)、迷走神經(jīng)刺激術(shù)或光遺傳學(xué)干預(yù)的潛力，并開發(fā)針對神經(jīng)遞質(zhì)或免疫器官的新策略，以防治急性腎損傷、增強(qiáng)免疫抑制效果或改善抗移植排斥反應(yīng)。

方向十：基于生物工程的腎臟器官研發(fā)

生物工程人造器官作為高技術(shù)產(chǎn)業(yè)潛力巨大。在腎臟醫(yī)學(xué)中，利用正常人及患者來源的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞建立的類腎器官培養(yǎng)技術(shù)，為研究人類腎臟病的發(fā)病機(jī)制、治療靶點(diǎn)及藥物評估提供了有效工具；

同時，開發(fā)可供移植的生物工程腎臟以應(yīng)對全球范圍內(nèi)嚴(yán)重的腎臟供體短缺，成為終末期腎臟病治療的重大需求。

研究方向

1.開展微流控、新型生物材料等技術(shù)支持的類腎器官培養(yǎng)研究，提升類腎器官在形態(tài)、結(jié)構(gòu)和功能上的成熟度。

2.開發(fā)類腎器官芯片，實(shí)現(xiàn)類腎器官的可控生產(chǎn)，用于腎臟病的建模和藥物測試。

3.以類腎器官、脫細(xì)胞支架、3D打印、基因編輯等技術(shù)為基礎(chǔ)，探索可供器官移植使用的生物工程腎臟培育技術(shù)。

未來展望

本共識不僅反映了國內(nèi)腎臟病學(xué)術(shù)界對未來發(fā)展方向的深刻思考，也為廣大醫(yī)務(wù)工作者提供了寶貴的參考資料。它強(qiáng)調(diào)了跨學(xué)科合作的重要性，呼吁各界積極參與到相關(guān)項(xiàng)目的實(shí)施過程中來。

此外，《共識》還特別指出，隨著科學(xué)技術(shù)的日新月異，我們必須保持開放的態(tài)度迎接變化，不斷調(diào)整和完善既定目標(biāo)，確保我國在國際腎臟病研究領(lǐng)域始終處于領(lǐng)先地位。

小結(jié)

“十大創(chuàng)新方向”是腎臟病領(lǐng)域重大需求的方向，也是腎臟病領(lǐng)域未來亟需創(chuàng)新突破的方向。通過對腎臟病領(lǐng)域創(chuàng)新方向的系統(tǒng)性梳理和高度凝練，著力展現(xiàn)腎臟病領(lǐng)域旺盛而迫切的創(chuàng)新需求，有助于拓展腎臟醫(yī)學(xué)和多學(xué)科交叉融合的廣闊前景，激發(fā)腎臟病領(lǐng)域的創(chuàng)新動能，為科技創(chuàng)新賦能腎臟病領(lǐng)域發(fā)展貢獻(xiàn)綿薄之力。

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信息來源：中華腎臟病雜志

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