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3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,患者需要終身依賴外源性胰島素治療,日常管理繁瑣,且面臨高低血糖風險。

根據(jù)國際糖尿病聯(lián)盟數(shù)據(jù),全球約950萬1型糖尿病患者面臨終身胰島素依賴。盡管胰島素泵和連續(xù)血糖監(jiān)測系統(tǒng)不斷進步,患者仍難以實現(xiàn)完美的生理性血糖調控。

近年來,干細胞療法作為1型糖尿病的潛在治愈性治療方向取得顯著進展。然而,相比冷冰冰的臨床數(shù)據(jù),真實患者的親身經歷和感受更能反映這些創(chuàng)新療法的實際效果和影響。

本文聚焦全球3位1型糖尿病患者的真實經歷:從25歲女性在我國臨床試驗中擺脫胰島素依賴的奇跡,到64歲患者在干細胞試驗中重獲血糖自由的轉變,他們用親身感受證明——干細胞療法不是科幻,而是正在發(fā)生的醫(yī)學曙光。

3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

案例故事:三個患者的臨床試驗之旅

患者1:加拿大護士媽媽的重生,改寫糖尿病人生

2025年6月22日,據(jù)加拿大CTV報道,住在加拿大安省倫敦的36歲護士媽媽阿曼達(Amanda Smith),現(xiàn)在已經快兩年沒打過一針胰島素了。——她是加拿大一項干細胞技術臨床試驗的直接受益者。[1]

阿曼達(Amanda Smith)

阿曼達是一名36歲的加拿大安大略省倫敦市的護士媽媽,25歲時被診斷患有晚發(fā)型青少年1型糖尿病。盡管密切監(jiān)控,她仍頻繁出現(xiàn)低血糖癥狀,甚至導致暈厥,面臨糖尿病昏迷的風險

“我知道,最終的結局總是某種并發(fā)癥”,阿曼達說。她對低血糖昏迷的恐懼日益加深,當了解到干細胞臨床試驗時,她毫不猶豫地報名了。直到聽聞Vertex公司資助的干細胞臨床試驗,她幾乎沒有猶豫便選擇報名,將其視為改變命運的一線生機。

幸運的是,阿曼達成了首批參與試驗的患者。治療過程并不復雜,一針干細胞被注入她的肝臟。誰也沒想到,這看似簡單的操作,竟徹底改寫了她的人生。

阿曼達(Amanda Smith)

如今,將近兩年過去,阿曼達再也沒打過一針胰島素,危險的低血糖發(fā)作也成了過去式。她不僅徹底停用了胰島素,而且也沒再發(fā)生過危險的低血糖發(fā)作。她說:“我感覺自己又變成了個普通人,有時甚至會想——我還算是糖尿病人嗎?”

這份如釋重負的喜悅,在她倫敦家中接受采訪時溢于言表:“每次想到這個我都會很激動,因為我終于擺脫了那種‘隨時可能昏倒’的恐懼……這種恐懼不再每天籠罩著我”。

阿曼達參與的這項研究,堪稱干細胞治療糖尿病領域的里程碑。相關成果登上了《新英格蘭醫(yī)學雜志》,研究人員報告稱,12位接受了一次性干細胞注射的患者中,有10位在接下來的一年內無需再使用胰島素,且都告別了低血糖發(fā)作的威脅。[2]

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患者2:中國25歲女性患者的“功能性治愈”

2024年9月,國際權威期刊《細胞》刊登了一項突破性成果:中國研究團隊利用化學重編程干細胞技術,成功讓一位1型糖尿病患者實現(xiàn) “功能性治愈”。這項由沈中陽、鄧宏魁團隊主導的臨床研究,為全球糖尿病治療撕開了一道希望的裂縫。[3]

1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學誘導多能干細胞來源的胰島移植

這位25歲的天津女性患者,自14歲確診1型糖尿病后,便陷入了與胰島素深度綁定的生活。

11年間,她的血糖如同過山車,嚴重低血糖發(fā)作成了家常便飯。更曲折的是,她先后經歷了兩次肝移植(2014、2016 年)和一次全胰腺移植(2017年),卻因血栓并發(fā)癥不得不切除胰腺,只能重新依賴胰島素注射。長期的免疫抑制治療和血糖失控,讓她的生活布滿陰霾。

2023年,患者進行了干細胞治療手術,將化學重編程的多能干細胞分化成胰島細胞,植入她的體內。

奇跡發(fā)生了,在移植后75天開始實現(xiàn)持續(xù)的胰島素依賴?;颊叩难沁_到目標范圍時間從基線值的43.18%增加到移植后第4個月的96.21%,同時糖化血紅蛋白 (長期全身血糖水平處于非糖尿病水平的指標) 下降。

此后,患者的血糖控制穩(wěn)定,血糖達到目標范圍時間>98%,糖化血紅蛋白約為5%。1年后,臨床數(shù)據(jù)符合所有研究終點,未發(fā)現(xiàn)移植相關異常。

化學誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪
化學誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪

我現(xiàn)在可以吃糖了!”接受采訪時,這位要求匿名的天津女士語氣里藏不住喜悅。移植手術已經一年多了,她說:“我什么都喜歡吃,尤其是火鍋。”。曾經被胰島素泵和血糖監(jiān)測儀束縛的生活,如今終于回歸本真。對她而言,這場治療不僅是醫(yī)學數(shù)據(jù)的突破,更是將 “糖尿病并發(fā)癥恐懼” 徹底清零的人生重啟。

患者3:美國患者Brian Shelton,全球首例被干細胞治愈的1型糖尿病患者

布萊恩·謝爾頓(Brian Shelton)來自美國俄亥俄州,長期受1型糖尿病困擾。他的血糖常常驟降,毫無預兆地失去意識:騎摩托車時撞上墻壁、送郵件時昏倒在客戶院子里。最終,他不得不從郵政部門提前退休。就在治療前一年,他曾五次因嚴重低血糖險些喪命。[4]

《紐約時報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個治愈1型糖尿病的人
《紐約時報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個治愈1型糖尿病的人

2021年,Shelton報名參加Vertex制藥的干細胞臨床試驗。6月29日,他接受了干細胞分化的胰島細胞輸注。術后沒幾天出院時,他做了人生中最忐忑的一次血糖檢測 —— 結果顯示正常;

接著和前妻一起吃了頓飯,不用再像過去那樣計算胰島素劑量,飯后復測血糖,數(shù)值依然穩(wěn)穩(wěn)落在正常范圍。那一刻,這個被疾病壓垮多年的男人忍不住哭了:“我唯一能說的就是‘謝謝’?!?/p>

“現(xiàn)在能像普通人一樣生活,這簡直是奇跡?!?4歲的Shelton感慨道。曾經被血糖儀、胰島素泵填滿的日子一去不返,干細胞注入的胰島細胞,精準補上了他體內缺失的胰島素分泌功能,讓他徹底擺脫了藥物依賴。

對Shelton而言,這場治療已徹底改寫人生。而對全球150萬1型糖尿病患者來說,他的經歷撕開了治愈的可能性 —— 當實驗室的藍色細胞團真正在人體內 “重建” 胰島素分泌系統(tǒng),醫(yī)學終于向糖尿病并發(fā)癥的“死刑判決”發(fā)起了挑戰(zhàn)。

醫(yī)生與專家點評:科研試驗的理性看待

盡管上述案例展現(xiàn)了干細胞治療的潛力,但醫(yī)學界普遍強調,這??仍處于科研試驗階段??。

邁阿密大學的糖尿病研究員杰伊·斯凱勒指出,需要對接受治療的患者進行??長期跟蹤研究??,以確認胰島細胞是否持續(xù)產生胰島素。京都大學的糖尿病研究員矢部大介也表示,結果“很了不起”,但“??需要在更多人身上進行復制??”。

因為干細胞的療效存在個體差異??。并非所有參與者都能達到完全脫離胰島素的效果,其??長期安全性、有效性及穩(wěn)定性仍需大量研究驗證。

因此患者和家屬需要??理性對待??,明確認識到當前干細胞治療1型糖尿病絕大多數(shù)仍屬于??臨床研究??范疇,而非成熟的臨床應用。更不能為了試療法耽誤了正常治療,畢竟,理性對待才是對自己負責。

總結:希望與現(xiàn)實并存

從這些案例中我們可以看到一些共同點:大多數(shù)患者實現(xiàn)了胰島素用量大幅減少或完全停用,血糖控制得到顯著改善,嚴重低血糖事件消失。

對于患者和家庭而言,??關鍵在于理性看待??:既要關注科研進展,懷抱希望;也要基于自身病情、經濟狀況和對風險的承受能力,在專業(yè)醫(yī)生指導下,審慎做出決策。

干細胞治療糖尿病的探索之路仍在繼續(xù),每一步突破都凝聚著科研人員與患者的共同勇氣與努力。未來,隨著技術的不斷成熟和研究的深入,期待更多安全有效的治療方案能夠惠及全球數(shù)以億計的糖尿病患者。

參考資料:

[1]https://18ca.com/20250622/339057.html

[2]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[3]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[4]https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html#

免責說明:本文僅用于傳播科普知識,分享行業(yè)觀點,不構成任何臨床診斷建議!杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權等疑問,請隨時聯(lián)系我。

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