2025年6月5日，北京大學人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出國內(nèi)首張艾米邁托賽注射液處方，標志著我國干細胞藥品實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化落地。

此前，該產(chǎn)品已于2025年1月2日經(jīng)國家藥監(jiān)局附條件優(yōu)先批準上市（批準文號：國藥準字S20250001），由鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡稱”鉑生生物”）研發(fā)，成為國內(nèi)首個獲批的干細胞療法產(chǎn)品，適用于14歲以上、以消化道受累為主的激素難治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者。

一、藥品基本信息與用途

藥品名稱與性質(zhì)：首款處方藥品為“艾米邁托賽注射液”（商品名：睿鉑生），是我國首個獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥物，源自臍帶組織，符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）標準。

適應(yīng)癥與適用人群：用于治療14歲以上、激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者，尤其以消化道受累為主者。aGVHD是造血干細胞移植后的致命并發(fā)癥，傳統(tǒng)治療失敗后死亡率高。

二、治療原理與機制

間充質(zhì)干細胞通過免疫調(diào)節(jié)功能起效：

• 分泌抗炎因子（如前列腺素E2、IL-6等），抑制過度免疫反應(yīng)；
• 恢復(fù)免疫平衡：提升調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）比例，抑制促炎性T細胞和B細胞活性

歸巢特性：干細胞能定向遷移至炎癥損傷部位（如腸道、皮膚），精準修復(fù)組織。

三、適用患者

目標患者群體：接受異基因造血干細胞移植后出現(xiàn)aGVHD、且對激素治療無響應(yīng)的患者。

四、藥品使用與可及性

處方與使用規(guī)范

• 僅限正規(guī)醫(yī)院憑醫(yī)生處方使用，嚴格按說明書操作；
• 北大人民醫(yī)院作為國內(nèi)權(quán)威移植中心，具備用藥資質(zhì)與臨床經(jīng)驗。

可及性與價格

• 目前尚未公開定價，作為罕見病用藥，可能價格較高；
• 需關(guān)注后續(xù)醫(yī)保談判進展，提升患者可及性。

五、未來展望與北大人民醫(yī)院的角色

適應(yīng)癥擴展研究：北大人民醫(yī)院正牽頭“臍帶間充質(zhì)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）”的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，采用國際高標準隨機雙盲設(shè)計，有望拓展干細胞療法新領(lǐng)域。

行業(yè)意義

• 推動干細胞療法從實驗向臨床轉(zhuǎn)化，標志我國細胞治療進入標準化時代；
• 北大人民醫(yī)院在干細胞臨床研究與規(guī)范應(yīng)用中的引領(lǐng)作用，為后續(xù)療法（如神經(jīng)損傷、糖尿病等）奠定基礎(chǔ)

總結(jié)：北大人民醫(yī)院此次開出首張干細胞處方，不僅是我國細胞治療落地的里程碑，更為重癥aGVHD患者提供了“救命方案”。未來隨著適應(yīng)癥拓展（如紅斑狼瘡、神經(jīng)修復(fù)等）及醫(yī)保政策支持，這一療法有望惠及更廣泛人群。

普通患者需注意：干細胞非“萬能藥”，目前僅限特定疾病在正規(guī)醫(yī)療機構(gòu)使用，謹防非合規(guī)機構(gòu)誤導。

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