2024年4月28日，用于治療中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡的創(chuàng)新性細(xì)胞藥物“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”（受理號(hào)為：CXSL2400092），獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知（通知書編號(hào)：2024LP01052）。

重磅！國(guó)內(nèi)首款針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡干細(xì)胞新藥獲批臨床試驗(yàn)

什么是系統(tǒng)性紅斑狼瘡？

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是最常見(jiàn)的狼瘡類型。SLE 是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)攻擊自身組織，導(dǎo)致受影響器官?gòu)V泛炎癥和組織損傷。它會(huì)影響關(guān)節(jié)、皮膚、大腦、肺、腎臟和血管。狼瘡無(wú)法治愈，但醫(yī)療干預(yù)和生活方式的改變可以幫助控制它。

SLE有多嚴(yán)重？

SLE 的嚴(yán)重程度可以從輕微到危及生命。該疾病應(yīng)由專門治療 SLE 患者的醫(yī)生或醫(yī)生團(tuán)隊(duì)進(jìn)行治療。狼瘡患者獲得適當(dāng)?shù)尼t(yī)療護(hù)理、預(yù)防護(hù)理和教育可以顯著改善功能和生活質(zhì)量。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 的病因是什么？

SLE 的病因尚不清楚，但據(jù)信與環(huán)境、遺傳和激素因素有關(guān)。

有哪些體征和癥狀？

系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者可能會(huì)出現(xiàn)多種癥狀，包括疲勞、皮疹、發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼痛或腫脹。在一些成年人中，一段時(shí)間的系統(tǒng)性紅斑狼瘡癥狀（稱為發(fā)作）可能會(huì)經(jīng)常發(fā)生，有時(shí)甚至相隔數(shù)年，有時(shí)會(huì)消失（稱為緩解）。然而，其他成年人一生中可能會(huì)更頻繁地出現(xiàn)系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

其他癥狀可能包括陽(yáng)光敏感、口腔潰瘍、關(guān)節(jié)炎、肺部問(wèn)題、心臟問(wèn)題、腎臟問(wèn)題、癲癇發(fā)作、精神病以及血細(xì)胞和免疫異常。

如何診斷系統(tǒng)性紅斑狼瘡？

SLE由醫(yī)療保健提供者通過(guò)癥狀評(píng)估、體檢、X射線和實(shí)驗(yàn)室測(cè)試來(lái)診斷。SLE可能難以診斷，因?yàn)槠湓缙隗w征和癥狀并不具體，可能看起來(lái)像其他疾病的體征和癥狀。如果僅通過(guò)血液檢查進(jìn)行診斷，SLE也可能被誤診。由于診斷可能具有挑戰(zhàn)性，因此請(qǐng)務(wù)必去看風(fēng)濕病學(xué)專業(yè)醫(yī)生進(jìn)行最終診斷。

SLE如何治療？

迄今仍無(wú)根治方法，目前使用的治療藥物包含NSAID、皮質(zhì)類固醇、免疫抑制劑、羥氯喹，以及氨甲蝶呤。替代療法的結(jié)果并沒(méi)有實(shí)質(zhì)幫助?；颊哳A(yù)期壽命比一般人短，并提升了心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)，為患者最常見(jiàn)的死因。現(xiàn)代的療法可使80%的患者存活15年以上。罹患此病的孕婦具有較高的風(fēng)險(xiǎn)，但通常能夠成功生產(chǎn)。

• SLE治療主要包括抑制免疫系統(tǒng)活性的免疫抑制藥物。羥氯喹和皮質(zhì)類固醇（例如潑尼松）通常用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。FDA于2011年批準(zhǔn)了belimumab，這是50多年來(lái)第一個(gè)治療SLE的新藥。

當(dāng)前主要治療方式為使用糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑，但常常伴隨較大副作用和復(fù)發(fā)率。

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的原理

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡機(jī)制主要是通過(guò)免疫調(diào)節(jié)作用與分泌可溶性細(xì)胞因子介導(dǎo)；通過(guò)調(diào)節(jié)T細(xì)胞發(fā)揮抑制作用這兩方面達(dá)到治療自身免疫性疾病的目的。

干細(xì)胞通過(guò)修復(fù)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的造血干細(xì)胞缺陷，調(diào)節(jié)T、B細(xì)胞功能和炎性細(xì)胞因子分泌，抑制IG-G、IG-M、抗ds-dna抗體、循環(huán)免疫復(fù)合物等自身應(yīng)答抗體的產(chǎn)生，從而延緩或逆轉(zhuǎn)狼瘡腎病變的發(fā)生，發(fā)揮免疫重建功能，達(dá)到治療或緩解系統(tǒng)性紅斑狼瘡、降低免疫抑制藥物應(yīng)用的目的。

MSC移植治療SLE有以下優(yōu)點(diǎn)：

● 異基因移植不發(fā)生排斥反應(yīng), 移植成功率高且安全；

● 移植前無(wú)需清髓處理, 無(wú)感染、死亡等并發(fā)癥；

● 治療效果好，MSC移植后可長(zhǎng)期發(fā)揮作用。

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡研究進(jìn)展

截止2024年4月，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究項(xiàng)目有38項(xiàng)，其中含國(guó)內(nèi)研究8項(xiàng)。

同時(shí)我們?cè)谥袊?guó)知名學(xué)術(shù)期刊中國(guó)知網(wǎng)通過(guò)關(guān)鍵詞“干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡”搜索發(fā)現(xiàn)相關(guān)文獻(xiàn)達(dá)到173條。

政策支持與技術(shù)發(fā)展

結(jié)合此次此次“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床批準(zhǔn)，不僅是醫(yī)學(xué)界的一大進(jìn)步，更得益于，近年來(lái)，中國(guó)政府大力支持生物科技創(chuàng)新，特別是在干細(xì)胞研究和應(yīng)用方面。一系列政策和資金的扶持，為干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展提供了良好的研究環(huán)境和市場(chǎng)潛力。此外，國(guó)內(nèi)外的科研合作和知識(shí)共享也加速了干細(xì)胞治療策略的進(jìn)展。

總而言之：干細(xì)胞技術(shù)在中國(guó)的快速發(fā)展得益于國(guó)家的科技政策支持和廣泛的科研合作。隨著更多創(chuàng)新藥物步入臨床試驗(yàn)，我們有理由相信，未來(lái)干細(xì)胞技術(shù)將在更廣泛的疾病上獲得突破，從而讓更多的人從中獲益。             

信息來(lái)源：CDE

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