研究將包括30名帕金森病患者； 20人將接受治療。

該公司宣布，NKGen Biotech計劃開始對SNK01進(jìn)行臨床測試，SNK01是一種自然殺傷 (NK) 細(xì)胞療法，正在開發(fā)用于治療帕金森病患者的神經(jīng)退行性疾病。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準(zhǔn)一項新藥臨床試驗 (IND) 申請，開始進(jìn)行1/2a期臨床試驗，該試驗預(yù)計將于今年啟動。

該試驗將測試SNK01直接注入血液時的安全性和耐受性，以及它對多達(dá)30名帕金森病患者的療效。20人將被分配接受SNK01，10人將接受安慰劑。

NK細(xì)胞療法SNK01的1/2a期試驗獲得FDA批準(zhǔn)

NKGen董事長兼首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Paul Y. Song在公司新聞稿中表示： “IND批準(zhǔn)標(biāo)志著我們推進(jìn)神經(jīng)退行性疾病NK細(xì)胞療法的研發(fā)管線的一個重要里程碑。”

與其他神經(jīng)退行性疾病一樣，當(dāng)某些蛋白質(zhì)折疊成不正確的形狀并開始沉積為對大腦中的神經(jīng)細(xì)胞有毒的團(tuán)塊時，就會發(fā)生帕金森氏癥。隨著神經(jīng)細(xì)胞受損和死亡，癥狀會隨著時間的推移而惡化。

免疫NK細(xì)胞可以識別多種處于困境的其他細(xì)胞，并清除 α-突觸核蛋白的蛋白質(zhì)沉積物，這些沉積物在帕金森病中形成團(tuán)塊。它們還能抑制過度活躍的免疫細(xì)胞，而免疫細(xì)胞被認(rèn)為是導(dǎo)致這種疾病的神經(jīng)炎癥的原因。

宋說，NKGen 正在致力于“開發(fā)針對神經(jīng)退行性疾病患者的蛋白質(zhì)沉積和神經(jīng)炎癥的安全有效的治療方法”。 “我們很高興開始針對帕金森氏癥的首次臨床試驗，因為目前該適應(yīng)癥的醫(yī)療需求尚未得到滿足?！?/p>

什么是SNK01？它在帕金森病中如何發(fā)揮作用？

SNK01含有從患者自身血液中采集的高純度NK細(xì)胞。據(jù)該公司稱，利用其技術(shù)，NKGen可以從單個血液樣本中生長并激活足夠的NK細(xì)胞，以滿足長達(dá)六個月的治療。

NK細(xì)胞在被輸回患者血液之前可以被冷凍和儲存。這應(yīng)該會增強針對帕金森病病因的免疫反應(yīng)。與其他細(xì)胞療法不同，NK細(xì)胞不太可能引發(fā)不需要的免疫反應(yīng)。

一名47歲的晚期帕金森病患者根據(jù)單一同情使用方案接受了SNK01，這是FDA的一種途徑，可以使用未經(jīng)批準(zhǔn)的藥物來治療已經(jīng)用盡所有可用治療方案的患者。

該患者在加州大學(xué)洛杉磯分校醫(yī)學(xué)中心接受了六劑SNK01。經(jīng)過近四個月的治療，患者的認(rèn)知和運動功能指標(biāo)有所改善。

在一項小型1期試驗 (NCT04678453)中，SNK01似乎是安全的且耐受性良好，并且可以減緩?fù)砥诎柎暮Ｄ』颊叩恼J(rèn)知能力下降。目前正在一項更大規(guī)模的1/2期試驗中以更高劑量與安慰劑進(jìn)行測試(NCT06189963) 。

除了減少神經(jīng)炎癥外，SNK01還降低了圍繞大腦和脊髓的腦脊液中有毒蛋白質(zhì)的水平，包括α-突觸核蛋白，這表明它也可能有益于帕金森氏癥。

“鑒于我們在阿爾茨海默氏癥一期試驗中觀察到的神經(jīng)炎癥減少的令人鼓舞的結(jié)果，我們對帕金森氏癥試驗中可能出現(xiàn)的潛在益處持樂觀態(tài)度，”宋說。 “雖然直接抑制神經(jīng)炎癥，無論是作為獨立方法還是與其他干預(yù)措施相結(jié)合，可能無法解決病因，但它可能會減少導(dǎo)致神經(jīng)毒性的因素的產(chǎn)生，從而有望導(dǎo)致臨床改善?！?/p>

2022年末，NKGen與帕金森氏癥基金會簽署了合作伙伴關(guān)系，以幫助加速SNK01在帕金森氏癥中的臨床測試。

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